rakovina Prsueditovat
adaptivní design studie umožnil dvě experimentální rakoviny prsu drog poskytují slibné výsledky po pouhých šesti měsících testování, daleko kratší, než je obvyklé. Výzkumníci hodnotili výsledky, zatímco studie byla v procesu a zjistili, že rakovina byla eradikována u více než poloviny jedné skupiny pacientů. Pokus, známý jako I-Spy 2, testoval 12 experimentálních léků.
I-SPY 1editovat
Pro jeho předchůdce I-SPY 1, 10 onkologických center a National Cancer Institute (NCI SPORE program a NCI Kooperativní skupiny) spolupracoval identifikovat reakci ukazatelů, které by nejlépe předpovědět přežití u žen s vysokým rizikem rakoviny prsu. Během let 2002-2006 studie sledovala 237 pacientů podstupujících neoadjuvantní terapii před operací. Iterativní MRI a vzorky tkáně monitorována biologie pacienti na chemoterapii uvedeny v neoadjuvantní nastavení, nebo předoperační nastavení. Vyhodnocení přímého dopadu chemoterapie na nádorovou tkáň trvalo mnohem méně času než sledování výsledků u tisíců pacientů po dlouhou dobu. Tento přístup pomohl standardizovat procesy zobrazování a odběru vzorků nádorů a vedl k miniaturizovaným testům. Klíčové zjištění, že součástí odpovědi nádoru byla dobrým prediktorem přežití pacientů, a to zmenšení nádoru během léčby byl dobrý prediktor dlouhodobého výsledku. Důležité je, že drtivá většina nádorů identifikována jako vysoké riziko molekulárním podpisem. Heterogenita v této skupině žen a měření odpovědi v podtypech nádorů však byla informativnější než sledování skupiny jako celku. V rámci genetických podpisů se úroveň odpovědi na léčbu jeví jako rozumný prediktor výsledku. Jeho sdílená databáze navíc podpořila porozumění odpovědi na léky a vytvořila nové cíle a agenty pro následné testování.
I-SPY 2Edit
I-SPY 2 je adaptivní klinická studie vícenásobných léčebných režimů fáze 2 kombinovaných se standardní chemoterapií. I-SPY 2 propojeny 19 akademických onkologických center, dvě komunitní centra, FDA, NCI, farmaceutické a biotechnologické společnosti, obhájci pacientů a filantropičtí partneři. Studie je sponzorována konsorciem biomarkerů Nadace pro NIH (FNIH) a je společně řízena FNIH a QuantumLeap Healthcare Collaborative. I-SPY 2 byl navržen tak, aby prozkoumal hypotézu, že různé kombinace terapií rakoviny mají různý stupeň úspěchu u různých pacientů. Konvenční klinické studie, které hodnotí pooperační odpověď na nádor, vyžadují samostatnou studii s dlouhými intervaly a velkými populacemi pro testování každé kombinace. Místo toho je I-SPY 2 organizován jako nepřetržitý proces. To efektivně vyhodnocuje více terapie režimů, opíraje se o prediktorů vyvinut v I-SPY 1, které pomáhají rychle určit, zda pacienti s konkrétní genetické podpis bude reagovat na daný režim. Zkouška je adaptivní v tom, že vyšetřovatelé se učí, jak jdou, a nepokračují v léčbě, která se jeví jako neúčinná. Všichni pacienti jsou kategorizováni na základě tkáňových a zobrazovacích markerů shromážděných brzy a iterativně (markery pacienta se mohou časem měnit) v průběhu studie, takže včasné poznatky mohou vést léčbu pro pozdější pacienty. Léčba, která vykazuje pozitivní účinky na skupinu pacientů, může být uvedena do potvrzujících klinických studií, zatímco ty, které ne, mohou být rychle odsunuty na vedlejší kolej. Důležité je, že potvrzující zkoušky mohou sloužit jako cesta pro zrychlené schválení FDA. I-SPY 2 může současně Hodnotit kandidáty vyvinuté více společnostmi, eskalovat nebo eliminovat drogy na základě okamžitých výsledků. Použití jediného standardního ramene pro srovnání pro všechny kandidáty ve studii šetří značné náklady na jednotlivé fáze 3 pokusy. Všechna data jsou sdílena v celém odvětví. Od ledna 2016 I-SPY 2 porovnává 11 nových léčebných postupů proti „standardní terapii“ a odhaduje se, že bude dokončena v Září 2017. Do poloviny roku 2016 bylo vybráno několik ošetření pro pozdější fáze studií.
Alzheimer’sEdit
Vědci plánují použít adaptivní design studie pomoci urychlit rozvoj Alzheimerovy choroby, ošetření, s rozpočtem 53 milionů eur. První pokus v rámci iniciativy byl očekává, že začne v roce 2015 a zapojit asi tucet společností.