terapie kmenovými buňkami byla dalekosáhlá myšlenka, která se postupně přiblížila proveditelnosti pro více specialit. Často však selhalo v poskytování klinicky životaschopným způsobem, v souladu se standardy správné výrobní praxe (GMP). Problémy s ujištěním, že pluripotentní buňky odlišit a uspořádat správně, že pacienti, imunitní systém neodmítají je, a že buňky nestanou rakovinné byly převládající.
tým vyšetřovatelů z Národní Eye Institute nedávno zveřejnila studii, což naznačuje, že oni vyvinuli metodu pro vstřikování specializované kmenových buněk pro regeneraci poškozené epitelové buňky sítnice v očích pacientů s pokročilou suchou věkem podmíněná makulární degenerace (suchá VPMD)—a že je připraven pro klinické zkoušky na lidech.
„Pokud je klinické hodnocení se pohybuje vpřed, bude to vůbec první testování kmenových buněk terapie na bázi odvozených od indukovaných pluripotentních kmenových buněk (iPSC) pro léčení onemocnění,“ Kapil Bharti, PhD, vedoucí NEI Jednotky na Oční a Kmenových Buněk Translačního Výzkumu a hlavní autor studie, řekl v prohlášení.
tým sklizené CD34+ buněk z krve z 3 různých lidských pacientů s AMD, a změnil je na indukované pluripotentní kmenové buňky (iPSCs). Vytvořili banka iPSCs z těchto buněk, na kterých jsou testovány a optimalizovány metody pro přesvědčování buňky diferencovat do funkčních buněk, které by mohly být bezpečně vložen do retinálního pigmentového epitelu (RPE).
tyto RPE buňky pak udržují zbývající fotoreceptory zdravé, což pacientům umožňuje teoreticky si udržet zrak. Poté testovali metody, které vyvinuli jako klinické výrobní metody, a to jak in vitro, tak in vivo.
Pro zkoušky in vivo, jsou nasazeny buňky na biologicky rozložitelný substrát, který napodobuje jejich vzniku do očí a pak se vloží do krysa a prase modely, pomocí speciální nástroj, vyvinutý pro tento účel. Potkani byli imunitně ohroženi nebo měli degeneraci sítnice spojenou s dysfunkcí RPE a prasata měla laserem indukované poškození RPE. Substrát zlepšil integraci těchto buněk do RPE zvířat.
modely byly hodnoceny po dobu 10 týdnů, kdy zobrazovací studie potvrdily, že buňky byly správně integrovány do RPE zvířat a fungovaly jako normální RPE buňky. Elektrofyziologické záznamy ukázaly normální aktivitu v transplantovaných buňkách. Při kontrolách bez transplantací zemřely fotoreceptory.
vyšetřovatelé poznamenali, že desetitýdenní výrobní proces může terapii prodražit. Nicméně, žádost byla zaslána US Food and Drug Administration (FDA) získat schválení pro první lidské pokusy technologie.
zatím může existovat naděje, řekl Bharti, pro dříve neléčené pacienty s AMD.
„indukovaná technologie pluripotentních kmenových (iPS) buněk existuje již více než deset let,“ řekl Bharti. „Buněčné substituční terapie se stávají realitou a v blízké budoucnosti se stanou běžnou praxí.“
studie, „Klinické-grade kmenových buněk odvozených z pigmentového epitelu sítnice patch zachrání retinální degenerace u hlodavců a prasat,“ byla zveřejněna online ve Science Translační Medicína.