lepek je protein, který se běžně vyskytuje v pšenici, ječmeni a žitu a je běžnou příčinou potravinových alergií nebo intolerancí. Celiakie je často používán jako synonymum pro nesnášenlivost lepku nebo alergie; nicméně to je mylná představa, jako jsou dvě samostatné podmínky, které vyžadují individuální pozornost.
Alergie nebo nesnášenlivost lepku, často způsobují nepříjemné příznaky, jako je nadýmání, bolest břicha a únava, to jsou většinou krátkodobé. V kontrastu, zatímco Celiakie může způsobit stejné nepříjemné gastrointestinální (GI) příznaků, je vážný, genetická autoimunitní onemocnění, které má také dlouhodobé zdravotní následky pro trpící.
Když člověk, který je geneticky náchylní k celiakie jí lepek, který je otočen do gliadinu enzymy, imunitní systém identifikuje gliadinu jako jed a přehnaně reaguje, což způsobuje dlouhodobé poškození střevní. Klků, které lemují tenkého střeva dochází k zánětu a zploštělé, jako výsledek této imunitní útok na střeva, což znamená, že tam je méně plochy pro absorpci živin z potravy.
Bezlepková dieta: nedokonalé řešení
holandský lékař Willem Dicke první si všiml, že děti s celiakií viděl zlepšení během roku 1944 nizozemského hladomoru, kdy tam byly vážné nedostatky pšenice. Téměř století zůstalo dodržování bezlepkové stravy jedinou léčbou tohoto závažného onemocnění.
jakmile je lepek odstraněn ze stravy pacienta s celiakií, jejich střeva se pomalu začne hojit a příznaky se začnou vymizet. I když to může být krok správným směrem, toto zotavení může trvat několik let, a pokud to pacient konzumuje lepek v každém okamžiku v budoucnosti, jeho zase na začátku a celý proces začíná znovu.
klíčovým problémem s bezlepkovou dietou je dodržování. Je neuvěřitelně obtížné vyhnout se konzumaci lepku, především kvůli neúmyslné expozici. Lepek je v 80% potravin a také v jiných produktech, jako je zubní pasta, léky a balzám na rty.
Velmi malé množství lepku – „50 mg za den, množství mouky, která se vejde pod nehet malíčku“ – může vyvolat poškození střevní v celiakům a podkopávají instinkt, proces hojení, NÁS charitu Celiakie Nadace CEO Marilyn Geller vysvětluje.
za střevem: jiné zdravotní dopady
důležité je, že se jedná o chronický stav, má také negativní dopady na další aspekty zdraví pacientů. Od stavu poškození klků ve střevech a brání jim absorbovat živiny správně, je běžné, že celiakům zažít nedostatky vitamínů, osteoporóza a úbytek hmotnosti.
Tato situace je jen zhoršuje bezlepková dieta sám, který je těžké udržet v rovnováze s správné hladiny důležitých vitaminů a minerálů, jako je vápník, vitamin D a železo.
„nyní víme, že dopad neschopnosti absorbovat vaše živiny má úplný systémový účinek na celé tělo“, dodává Geller.
Ona zdůrazňuje, že celiakům mají vyšší obecné morálky riziko, čtyřnásobné riziko vzniku střevní rakoviny, jako malé rakovině střev, a zdvojnásobit riziko ischemické choroby srdeční. To je navíc ke zvýšenému riziku vzniku roztroušené sklerózy a dalších neurologických stavů, jako je epilepsie a migrény.
to vytváří situaci, kdy existuje značná potřeba nových, inovativních možností léčby a nyní existuje naděje na uskutečnění tohoto snu v blízké budoucnosti. Ačkoli výzkum celiakie vzkvétá, nejdále vpřed ve vývoji léků je North Carolina-based 9 metry Biopharma.
Pojmenované po průměrné délce GI traktu, 9 Metrů larazotide je první celiakii léku vstoupit klinických studií Fáze III. Pokud věci půjdou podle plánu, larazotide by mohl být schválen do roku 2023, čímž překonání neuspokojené potřeby, které zůstávají v tomto stavu přes dodržování bezlepkové diety.
Zadejte 9 Metrů Biopharma a larazotide
i Přes zátěž a dodržování výzvy bezlepkovou dietu, stejně jako většina ostatních GI onemocnění, bylo dosaženo omezeného pokroku v lék výzkum a vývoj pro celiakie. Podle Gellera to souvisí především s diagnostickými výzvami a rozsahem symptomů spojených s těmito stavy.
to se však začíná měnit u specializovaných společností GI, jako je 9 metrů Biopharma, které jsou odhodlány přeměnit celiakii na zvládnutelnější a méně zatěžující nemoc.
9 Metrů Biopharma drog larazotide je krátký peptid, který si klade za cíl snížit leakiness z narušení tight junctions mezi buňkami ve střevech, které se objevují při celiakii pacienta s trávením lepku. Takže, larazotide zabraňuje gliadinu (výsledek enzymů odbourávání lepku) od vstupu do krevního oběhu a vede k poškození, autoimunitní reakce, který, podle pořadí, spouští nepříjemné GASTROINTESTINÁLNÍ příznaky.
generální ředitel 9 metrů Biopharma John Temperato vysvětluje, že larazotid je vyvíjen a bude komercializován jako doplňková terapie. To znamená, že pacienti musí dodržovat bezlepkovou dietu, ale budou také užívat lék zhruba 15 minut před jídlem třikrát denně. To znamená, že lék může podle Temperato“ pomoci těm, kteří nejsou vždy schopni dodržovat dietu“, a pomoci zabránit neúmyslné expozici a souvisejícím negativním příznakům GI.
nejlepší způsob, jak porozumět larazotidu jako celiakii, je porovnat jej s léčbou srdečních chorob, kde statiny doprovázejí dietu s nízkým obsahem cholesterolu.
9 metrů Biopharma v současné době studuje larazotid ve studii fáze III s 525 pacienty na více než 100 místech. Primárním cílovým parametrem studie je změna symptomů GI hlášených pacientem během 12 týdnů ve srovnání s placebem. Hodnocení se opírá o nástroj pro výsledek hlášený pacientem s celiakií, který 9 metrů Biopharma vyvinula pro svou studii fáze II. Tento koncový bod byl dohodnut s US Food and Drug Administration (FDA).
FDA také uznal vynikající bezpečnostní profil larazotidu. To přispívá vedle slibných výsledků účinnosti ve studiích fáze II k optimismu Temperata, že 9 metrů bude schopno postoupit k přezkumu FDA v roce 2022 a poté na trh do roku 2023 s podmíněným schválením.
Geller je podporováno 9 Metrů Biopharma přináší larazotide do Fáze III, že celiakii společenství mohli vidět drog v příštích pěti letech; něco, co Geller byl slíbil, protože její syn byl diagnostikován s podmínkou v roce 2008.
budoucnost celiakie léčba
i když má první léčba schválen pro celiakie by to obrovský milník, Geller konstatuje, že „medicína k řešení příznaky, je jedna věc, ale cílem je snížit střevní poškození“.
to je zaměření některých léků o něco dříve v procesu vývoje. Jednou z takových společností, kterou si vybral Geller, je PROVENTION Bio PRV-015-to je studováno ve fázi II jako doplněk k bezlepkové dietě.
tato monoklonální protilátka proti interleukinu-15 je repurposed terapií původně vyvinutou společností Amgen pro revmatoidní artritidu. Působí tak, že inhibuje cytokiny, které se podílejí na patofyziologii celiakie, a proto snižuje zánět ve střevě.
Další příklad, že Geller zmiňuje, je ImmunogenX je latiglutenase (IMGX003), směs dvou-lepek specifické enzymy, které, když v kombinaci s bezlepkovou dietou, snižuje závažnost celiakie příznaky, stejně jako zabránit indukované střevní sliznice ve studiích Fáze II.
dalším stupněm by bylo vyřešení základní příčiny onemocnění, která vede k této imunitní odpovědi. To by mohlo vytvořit situaci, kdy pacienti nemusí vůbec dodržovat přísnou bezlepkovou dietu.
Jeden přístup by mohl být tolerise imunitní systém proti lepku, který Geller popisuje jako „Svatý Grál“, a konstatuje, že průmysl se nevzdal navzdory neúspěchu ImmusanT je celiakie vakcíny kandidát v loňském roce. „Díky dostatečnému výzkumu se nám nakonec podaří Svatý Grál najít,“ uzavírá Geller.