Breast cancerEdit
mukautuva kokeilumalli mahdollisti sen, että kaksi kokeellista rintasyöpälääkettä antoi lupaavia tuloksia vain kuuden kuukauden testauksen jälkeen, paljon tavallista lyhyemmässä ajassa. Tutkijat arvioivat tuloksia tutkimuksen aikana ja havaitsivat, että syöpä oli hävitetty yli puolelta yhdestä potilasryhmästä. I-Spy 2-nimellä tunnetussa kokeessa testattiin 12 kokeellista lääkettä.
I-SPY 1edit
sen edeltäjä I-SPY 1, 10 syöpäkeskukset ja National Cancer Institute (NCI SPORE program ja NCI Cooperative groups) yhteistyössä tunnistaa vaste indikaattoreita, jotka parhaiten ennustaa selviytymisen naisten korkean riskin rintasyöpä. Vuosina 2002-2006 tutkimuksessa seurattiin 237 potilasta, jotka saivat neoadjuvanttihoitoa ennen leikkausta. Iteratiivisessa magneettikuvauksessa ja kudosnäytteissä seurattiin potilaiden biologiaa solunsalpaajahoidolle, joka annettiin neoadjuvanttiympäristössä eli presurgisessa ympäristössä. Kemoterapian suoran vaikutuksen arvioiminen kasvainkudokseen vei paljon vähemmän aikaa kuin tulosten seuranta tuhansilla potilailla pitkän ajan kuluessa. Lähestymistapa auttoi standardisoimaan kuvantamis-ja kasvainnäytteenottoprosessit ja johti pienennettyihin määrityksiin. Keskeisiin havaintoihin kuului, että tuumorivaste ennusti hyvin potilaan selviytymistä ja että kasvaimen kutistuminen hoidon aikana ennusti hyvin pitkän aikavälin tuloksia. Tärkeintä on, että valtaosa kasvaimista on tunnistettu suuririskisiksi molekyylijäljen perusteella. Kuitenkin heterogeenisyys tässä ryhmässä naisia ja mittaamalla vasteen sisällä kasvain alatyypit oli informatiivisempi kuin tarkastelemalla ryhmän kokonaisuutena. Geneettisissä allekirjoituksissa hoitovaste näyttää olevan kohtuullinen ennustaja lopputulokselle. Lisäksi sen yhteinen tietokanta on edistänyt huumeiden vasteen ymmärtämistä ja luonut uusia kohteita ja aineita myöhempää testausta varten.
I-SPY 2edit
I-SPY 2 on adaptiivinen kliininen tutkimus, jossa käytetään useita vaiheen 2 hoito-ohjelmia yhdistettynä tavanomaiseen kemoterapiaan. I-SPY 2 yhdisti 19 akateemista syöpäkeskusta, kaksi monitoimikeskusta, FDA: n, NCI: n, lääke-ja biotekniikkayritykset, potilaan puolestapuhujat ja filantrooppiset kumppanit. Tutkimusta sponsoroi nih-säätiön (Fnih) Biomarker-konsortio, ja sitä hallinnoivat yhteistyössä FNIH ja QuantumLeap Healthcare Collaborative. I-SPY 2: n tarkoituksena oli tutkia hypoteesia, jonka mukaan eri syöpähoitojen yhdistelmät menestyvät eri potilailla vaihtelevasti. Tavanomaiset kliiniset tutkimukset, joissa arvioidaan leikkauksen jälkeistä kasvainvastetta, vaativat erillisen tutkimuksen, jossa on pitkät intervallit ja suuret populaatiot kunkin yhdistelmän testaamiseksi. Sen sijaan I-SPY 2 on järjestetty jatkuvana prosessina. Se arvioi tehokkaasti useita hoitojärjestelmiä luottamalla I-SPY 1: ssä kehitettyihin ennustajiin, jotka auttavat nopeasti määrittämään, reagoivatko potilaat, joilla on tietty geneettinen allekirjoitus, tiettyyn hoitojärjestelmään. Kokeilu on sikäli mukautuva, että tutkijat oppivat mennessään, eivätkä jatka tehottomilta vaikuttavia hoitoja. Kaikki potilaat luokitellaan perustuen kudoksen ja kuvantamisen markkereita kerätään aikaisin ja iteratiivisesti (potilaan markkereita voi muuttua ajan mittaan) koko tutkimuksen, jotta varhainen oivalluksia voi ohjata hoitoja myöhemmin potilaille. Hoidot, joilla on myönteisiä vaikutuksia potilasryhmälle, voidaan ohjata varmistaviin kliinisiin tutkimuksiin, kun taas ne, joilla ei ole, voidaan nopeasti siirtää syrjään. Tärkeää on, että varmistuskokeet voivat toimia väylänä FDA: n nopeutettua hyväksyntää varten. I-SPY 2 voi samanaikaisesti arvioida useiden yritysten kehittämiä ehdokkaita, kiihdyttää tai poistaa lääkkeitä välittömien tulosten perusteella. Yhden standardihaaran käyttäminen kaikkien kokeeseen osallistuvien henkilöiden vertailuun säästää merkittäviä kustannuksia yksittäisiin vaiheen 3 kokeisiin verrattuna. Kaikki tiedot jaetaan eri toimialoilla. Tammikuussa 2016 I-SPY 2 vertailee 11: tä uutta hoitoa standardihoitoon, ja sen arvioidaan valmistuvan syyskuussa 2017. Vuoden 2016 puoliväliin mennessä useita hoitoja oli valittu myöhempiin vaihekokeisiin.
Alzheimer ’ sedit
tutkijat aikovat käyttää adaptiivista kokeilumallia, jonka budjetti on 53 miljoonaa euroa Alzheimerin taudin hoitojen nopeuttamiseksi. Aloitteen mukaisen ensimmäisen kokeilun oli määrä alkaa vuonna 2015 ja siihen osallistuu kymmenkunta yritystä.