FDA myöntää Harvinaislääkestatuksen Regulus Therapeuticsille' hoito yleiselle PKD-tyypille

muut tapaukset johtuvat autosomaalisesta resessiivisestä PKD: stä, kun mutaatiot periytyvät molemmilta vanhemmilta, joilla tautia ei ole. Molemmat vanhemmat kantavat mutaatiota, mutta kumpikaan ei ehkä tiedä siitä. Jokaisella lapsella voi olla 25 prosentin mahdollisuus sairastua PKD: hen.

vaikka nimi viittaa siihen, että tauti vaikuttaa vain munuaisiin, nestetäytteisten kystien kehittyminen voi levitä maksaan, haimaan ja muihin elimiin. Terve munuainen on noin nyrkin kokoinen, mutta PKD: n kystien täyttämä munuainen voi kasvaa noin jalkapallon kokoiseksi ja painaa jopa 30 kiloa. PKD-potilailla esiintyy myös sydämen läppävikoja, verenpainetautia, virtsatieinfektioita, paksusuolen ongelmia ja merkittävää kipua. Ne voivat kärsiä aivojen aneurysmat tai aivohalvauksia. PKD: tä sairastaa arviolta 500 000 ihmistä.

tutkimushoito, RGLS4326, on uusi oligonukleotidi, joka estää miR-17: ää, mikroRNA-esiastetta; hoito on suunniteltu ensisijaisesti kohdistamaan munuaisiin. Prekliiniset tutkimukset osoittivat kyvyn säädellä suoraan PKD1: tä ja PKD2: ta, mikä vähentää kystien kasvua sekä ihmisen että in vitro ADPKD-malleissa. Varhainen työ on osoittanut kykyä vähentää leviämistä kystat ja parantaa munuaisten toimintaa hiirillä.

viime viikolla yhtiö ilmoitti saaneensa valmiiksi annostelututkimuksen terveillä vapaaehtoisilla. Se aloittaa vaiheen 1b tutkimuksen ADPKD-potilailla, joilla tutkitaan lyhytaikaista hoitoa tutkimuslääkkeellä turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja taudin biomarkkerien muutosten selvittämiseksi.

lääkkeen Uusi tutkimussovellus on osittain kliinisessä tilassa FDA: n kanssa, kunnes toinen joukko vaatimuksia on täytetty.

”tämä on tärkeä virstanpylväs APDKD-ohjelmallemme ja pyrkimyksillemme vastata merkittäviin hoitamattomiin lääketieteellisiin tarpeisiin tämän sairauden kanssa”, Reguluksen toimitusjohtaja Jay Hagan sanoi lausunnossaan.

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.

Previous post miksi McDonald's Lisäarvoateriat eivät välttämättä aina ole hyvä diili
Next post Ovatko tanskalaiset hyviä lasten, taaperoiden ja vauvojen kanssa?