kantasoluhoito on ollut kauaskantoinen ajatus, joka on vähitellen lähentynyt toteutettavuutta useille erikoisaloille. Se on kuitenkin usein jäänyt toimittamatta kliinisesti elinkelpoisella tavalla hyvän tuotantotavan (good manufacturing practice, GMP) standardien mukaisesti. Ongelmia sen varmistamisessa, että pluripotentit solut erilaistuvat ja järjestäytyvät kunnolla, että potilaiden immuunijärjestelmä ei hylkää niitä ja että solut eivät muutu syöväksi, on ollut yleisesti.
National Eye Instituten tutkijaryhmä julkaisi äskettäin tutkimuksen, jonka mukaan he ovat kehittäneet menetelmän, jolla erikoistuneita kantasoluja pistetään uusimaan vaurioituneita verkkokalvon epiteelisoluja niiden potilaiden silmiin, joilla on pitkälle edennyt kuiva ikärappeuma (kuiva AMD)-ja että se on valmis kliinisiin kokeisiin ihmisillä.
”jos kliininen tutkimus etenee, se olisi ensimmäinen koskaan, jossa testataan indusoiduista pluripotenteista kantasoluista (iPSC) johdettua kantasoluhoitoa sairauden hoitoon”, Kapil Bharti, PhD, nei-yksikön johtaja silmän ja kantasolujen Translaatiotutkimuksessa ja tutkimuksen johtava tekijä, sanoi lausunnossaan.
ryhmä korjasi CD34+ – soluja 3 eri ihmisen AMD: tä sairastavan potilaan verestä ja muutti ne indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi (iPSCs). He loivat näistä soluista ipscs-pankin, johon he testasivat ja optimoivat menetelmiä, joilla solut saadaan erilaistumaan toimiviksi soluiksi, jotka voidaan turvallisesti työntää verkkokalvon pigmenttiepiteeliin (RPE).
nämä RPE-solut pitävät fotoreseptorit terveinä, jolloin potilaat voivat teoriassa säilyttää näkönsä. Tämän jälkeen he testasivat menetelmiä, jotka he kehittivät kliinisiksi valmistusmenetelmiksi sekä in vitro että In vivo.
in vivo-testeissä solut kylvettiin biohajoavalle substraatille, joka jäljittelee niiden muodostumista silmässä, ja sitten ne lisättiin rotan ja sian malleihin tätä tarkoitusta varten kehitetyn erikoistyökalun avulla. Rotilla oli immuunivajaus tai RPE: n toimintahäiriöön liittyvä verkkokalvon rappeuma, ja sioilla oli laserin aiheuttama RPE-vamma. Substraatti paransi näiden solujen integroitumista eläinten RPE: hen.
malleja arvioitiin 10 viikon ajan, jolloin kuvantamistutkimukset vahvistivat, että solut olivat kunnolla integroituneet eläinten RPE: hen ja toimineet normaaleina RPE: n soluina. Elektrofysiologiset tallenteet osoittivat normaalia aktiivisuutta siirretyissä soluissa. Kontrolleissa, joissa ei ollut siirrännäisiä, fotoreseptorit olivat kuolleet.
tutkijat totesivat, että kymmenen viikon valmistusprosessi saattaa tehdä hoidosta kallista. Siitä huolimatta Yhdysvaltain elintarvike-ja lääkevirastolle (FDA) lähetettiin hakemus, joka sai hyväksynnän teknologian ensimmäisille ihmiskokeille.
Bharti sanoi, että aiemmin hoitamattomilla AMD-potilailla voi olla vielä toivoa.
”Induced pluripotent stem (iPS) cell technology has been about over a decade”, said Bharti. ”Solukorvaushoidoista on tulossa todellisuutta, ja lähitulevaisuudessa niistä tulee yleinen käytäntö.”
tutkimus ”Clinical—grade stem cell-derived retinal pigment epiteelilaastari rescues retinan degeneration in jyrsijät ja siat” julkaistiin verkossa Science Translational Medicine-lehdessä.