Che cos’è Acthar?

Questo nuovo’ vecchio ‘ farmaco anti-infiammatorio ha applicazioni oftalmiche.

Problema: agosto 25, 2018

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Benvenuti a un’altra edizione di CEDARS / ASPENS Dibattiti. CEDARS / ASPENS è una società congiunta di cornea, cataratta e specialisti di chirurgia refrattiva, qui per discutere alcuni degli ultimi temi caldi in oftalmologia.

Negli ultimi anni, ci sono stati numerosi nuovi farmaci valutati per il trattamento dell’infiammazione oculare. Come con tutti i nuovi farmaci, c’è stato il problema del costo. Questo mese, Melissa Toyos, MD, FACS, discute un controverso nuovo” vecchio ” farmaco anti-infiammatorio che, mentre può avere un enorme potenziale per trattare molte condizioni, può essere proibitivo. Ci auguriamo che la discussione.

Kenneth A. Beckman, MD, FACSOSN CEDARS / ASPENS Debates Editor

H. P. Acthar gel è uno dei più recenti vecchi farmaci che hanno un impatto in oftalmologia. Di proprietà di Mallinckrodt Pharmaceuticals, Acthar ha una nuova forza di vendita in oftalmologia e un’ampia indicazione in aperto per tutti i processi allergici e infiammatori acuti e cronici gravi che coinvolgono l’occhio e i suoi annessi, inclusi ma non limitati a cheratite, irite, iridociclite, uveite posteriore diffusa e coroidite, neurite ottica, corioretinite e infiammazione del segmento anteriore.

Acthar è un ormone adrenocorticotropo (ACTH) che è pensato per sedare l’infiammazione stimolando la capacità del corpo di produrre steroidi endogeni e di influenzare le vie immunomodulatorie e antinfiammatorie indipendenti dallo steroide attraverso il legame dei recettori della melanocorticotropina. I recettori della melanocorticotropina si trovano su una gamma di cellule immunitarie — cellule helper T, cellule regolatrici T, cellule dendritiche e macrofagi — così come sulle cellule del pigmento retinico.

Come la maggior parte degli ormoni, la forma originale di ACTH aveva un’emivita di soli 10 minuti, quindi Acthar è stato sviluppato per uso clinico creando un gel repository che può essere iniettato per via intramuscolare o sottocutanea e adattato in base alle esigenze del paziente. H. P. Acthar gel è disponibile in fiale da 5 mL contenenti 80 unità USP per millilitro. Più comunemente i pazienti ricevono iniezioni da 0,5 ml a 1 mL da una a tre volte alla settimana.

Gli effetti collaterali associati ad Acthar sono simili a quelli degli steroidi e comprendono disturbi della pressione sanguigna e della glicemia, mascheramento dei sintomi, suscettibilità a nuove infezioni, sintomi Cushingoidi, sanguinamento gastrointestinale, perdita di densità ossea, aumento di peso, sbalzi d’umore, cataratta e glaucoma. I pazienti che hanno iniziato la terapia con Acthar devono essere monitorati dal medico di base per gli effetti indesiderati comuni.

Acthar ha fatto notizia per altri motivi. Acthar è stato oggetto di una storia di 60 minuti sull’aumento dei prezzi dei farmaci. L’aumento dei prezzi dei farmaci è un problema serio per il nostro paese e per i nostri pazienti. Nel caso di Acthar, in primo luogo è stato introdotto alla medicina nel 1952 ed ha avuto l’approvazione a quel tempo per trattare tutte le circostanze steroide-rispondenti. Un vero farmaco orfano, Sanofi alla fine ha deciso di interrompere il farmaco a causa della mancanza di profitto. I neurologi pediatrici che ritenevano che Acthar fosse essenziale per il trattamento degli spasmi infantili hanno fatto appello fortemente alla FDA per un’etichetta e una revisione dei costi al fine di garantire la sua continua disponibilità per i loro pazienti. Dall’acquisizione di Acthar, Mallinckrodt ha apportato solo modesti aggiustamenti di prezzo. Ogni fiala è attualmente al prezzo di 4 40.000.

Acthar è stato più comunemente usato e studiato nella sclerosi multipla, spasmi infantili, nefrologia e reumatologia. A parte alcuni casi pubblicati sul pemfigoide cicatriziale e sulla neurite ottica, attualmente esistono pochi dati pubblicati sull’uso di Acthar in oftalmologia.

Mallinckrodt sta attivamente sostenendo la ricerca clinica sul farmaco e ha investito quasi million 400 milioni in questo obiettivo. Al momento della stesura di questo articolo, c’erano più di 300 studi registrati con ClinicalTrials.gov guardando uveite, occhio secco, vasculite retinica, neurite ottica e condizioni infiammatorie non risponde al metilprednisolone. Nella nostra clinica, abbiamo utilizzato Acthar per alcuni dei nostri pazienti con sclerite recalcitrante e occhio secco. Due pazienti con sclerite che hanno ricevuto Acthar sono stati controllati in modo incompleto con steroidi topici massimi e non steroidei, ed entrambi hanno sperimentato glaucoma incontrollato reattivo agli steroidi. In entrambi i casi, entro 3-6 settimane dall’inizio della terapia con Acthar, i pazienti sono stati svezzati da tutti i farmaci topici, compresi i farmaci per il glaucoma topico. La risposta nell’occhio secco è stata variabile e attualmente stiamo intraprendendo uno studio avviato dagli investigatori per esaminare più da vicino questo aspetto.

Acthar è una nuova opzione “vecchia” per l’allergia acuta e cronica e l’infiammazione, specialmente nei pazienti che non rispondono alle terapie tradizionali o intolleranti agli steroidi sintetici. Abbiamo molto da imparare su dove e come Acthar può essere più utile in oftalmologia, e solo l’esperienza clinica e gli studi ben organizzati possono rispondere a queste importanti domande.

• ClinicalTrials.gov.
• Gettig J, et al. P T. 2009;34 (5):250-257.
• H. P. Acthar Gel. Informazioni per gli operatori sanitari. www.acthar.com/healthcare-professional. Accesso 16 maggio 2018.
• Mallinckrodt azioni rimbalzo dopo ’60 Verbale’ rapporto sui prezzi dei farmaci. www.cnbc.com/2018/05/07/mallinckrodt-shares-rebound-after-60-minutes-report-on-drug-prices.html. Aggiornato il 7 maggio 2018.
• Questcor-L’affare di una vita. seekingalpha.com/article/2061773-questcor-the-deal-of-a-lifetime. Pubblicato il 3 marzo 2014.

• Per maggiori informazioni:
• Melissa Toyos, MD, FACS, può essere raggiunto a Toyos Clinic, 2204 Crestmoor Road, Nashville, TN 37215; e-mail: [email protected].

Divulgazione: Toyos riferisce che è consulente per Mallinckrodt e sta attualmente ricevendo una sovvenzione per la ricerca avviata dagli investigatori.