乳がんedit
適応試験の設計は、通常よりもはるかに短い、テストのわずか半年後に有望な結果を提供するために二つの実験的な乳がん薬を可能にしました。 研究者らは、試験が進行中である間に結果を評価し、1群の患者の半分以上で癌が根絶されたことを発見した。 I-Spy2として知られている試験は、12の実験薬をテストしました。
i-SPY1edit
i-SPY1の前身であるi-SPY1では、10のがんセンターと国立がん研究所（NCI SPORE programおよびNCI Cooperative groups）が協力して、高リスク乳がんの女性の生存を最 2002年から2006年の間に、調査は外科の前にneoadjuvant療法を経ている237人の患者を監視しました。 反復MRIおよび組織サンプルは、neoadjuvant設定、または手術前の設定で与えられた化学療法に患者の生物学を監視しました。 化学療法の腫瘍組織への直接の影響を評価することは、長期間にわたって何千人もの患者のアウトカムを監視するよりもはるかに短い時間を このアプローチは、イメージングと腫瘍サンプリングプロセスを標準化するのに役立ち、小型化されたアッセイにつ 重要な所見には、腫瘍応答が患者の生存の良好な予測因子であり、治療中の腫瘍収縮が長期転帰の良好な予測因子であることが含まれていた。 重要なことに、腫瘍の大部分は、分子署名によって高リスクとして同定された。 しかし、女性のこのグループ内の異質性と腫瘍サブタイプ内の応答の測定は、グループ全体を見るよりも有益でした。 遺伝的シグネチャ内では、治療に対する応答のレベルは、結果の合理的な予測因子であると思われる。 さらに、その共有データベースは、薬物応答の理解を促進し、その後の試験のための新しい標的および薬剤を生成した。
I-SPY2edit
I-SPY2は、標準化学療法と組み合わせた複数の第2相治療レジメンの適応臨床試験です。 I-SPY2は、19の学術がんセンター、二つのコミュニティセンター、FDA、NCI、製薬およびバイオテクノロジー企業、患者支持者と慈善パートナーをリンクしました。 この試験は、NIH財団（FNIH）のBiomarker Consortiumによって後援されており、FnihとQuantumLeap Healthcare Collaborativeによって共同管理されています。 I-SPY2は、がん治療の異なる組み合わせが異なる患者のための成功の程度が異なるという仮説を探求するように設計されました。 手術後の腫瘍応答を評価する従来の臨床試験では、各組み合わせを試験するために長い間隔と大きな集団を持つ別々の試験が必要です。 代わりに、I-SPY2は継続的なプロセスとして編成されています。 それは効率的に特定の遺伝の署名の患者がある特定の処置の政体に答えるかどうかすぐに定めるのを助けるi-SPY1で開発される予測子に頼るこ この試験は、研究者が進むにつれて学習し、効果がないように見える治療を継続しないという点で適応性があります。 すべての患者は、試験中に早期かつ反復的に収集された組織および画像マーカーに基づいて分類される（患者のマーカーは時間の経過とともに変化する可能性がある）ため、早期の洞察が後の患者の治療を導くことができる。 患者グループに肯定的な効果を示す治療は、確認的な臨床試験に導くことができますが、そうでない治療は急速に欠場することができます。 重要なことは、確認試験は、FDAの承認を加速するための経路として役立ちます。 I-SPY2は、複数の企業が開発した候補者を同時に評価し、即時の結果に基づいて薬をエスカレートまたは排除することができます。 試験のすべての候補者を比較するために単一の標準アームを使用すると、個々のフェーズ3試験よりも大幅なコストが節約されます。 すべてのデータは業界全体で共有されています。 2016年1月現在、I-SPY2は11の新しい治療法を「標準療法」と比較しており、2017年9月に完了すると推定されています。 2016年半ばまでに、いくつかの治療法が後の段階の試験のために選択されていました。
Alzheimer’s edit
研究者は、アルツハイマー病治療の開発を促進するために適応試験設計を使用する予定であり、予算は53万ユーロである。 このイニシアチブの下での最初の試験は、2015年に開始され、約十数社が関与することが期待されていました。