幹細胞療法は、徐々に複数の専門分野の実現可能性に近づいてきた遠大な考 しかしそれは頻繁によい製造業練習(GMP)の標準に一貫した臨床的に実行可能な方法で提供されることで不足してしまった。 多能性細胞が適切に分化して組織化されること、患者の免疫系がそれらを拒絶しないこと、細胞が癌にならないことの問題が一般的であった。
国立眼科研究所の研究チームは最近、高度な乾燥加齢黄斑変性症（dry AMD）患者の眼に損傷した網膜上皮細胞を再生するために特殊な幹細胞を注入す
“臨床試験が進むと、疾患の治療のために人工多能性幹細胞（iPSC）に由来する幹細胞ベースの治療法を試験するのは史上初となるだろう”と、眼および幹細胞
チームは、AMDを経験している3つの異なるヒト患者の血液からCD34+細胞を採取し、それらを人工多能性幹細胞（iPSC）に変えました。 彼らは、これらの細胞からiPSCのバンクを作成し、網膜色素上皮（RPE）に安全に挿入できる機能性細胞に分化するために細胞を同軸化する方法を試験し、最
これらのRPE細胞は残りの光受容体を健康に保ち、患者は理論的に視力を維持することができます。 その後、彼らは、in vitroおよびin vivoの両方で、臨床グレードの製造方法として開発した方法を試験した。
in vivo試験のために、彼らは眼の中での形成を模倣する生分解性基質上に細胞を播種し、この目的のために開発された特殊なツールを用いてラットおよ ラットは免疫障害またはｒｐｅ機能不全関連網膜変性を有し，ブタはレーザー誘発ＲＰＥ損傷を有していた。 基質は動物のＲＰＥへのこれらの細胞の統合を改善した。
モデルを10週間評価し、その時点でイメージング研究により、細胞が動物のRPEに適切に統合され、正常なRPE細胞として作用したことが確認されました。 電気生理学的記録は移植細胞において正常な活性を示した。 移植のない対照では，光受容体は死亡していた。
研究者らは、10週間の製造プロセスが治療を高価にする可能性があると指摘した。 それにもかかわらず、この技術の最初のヒト試験の承認を受けるために、米国食品医薬品局（FDA）に申請書が送られました。
以前に未治療のAMD患者にはまだ希望があるかもしれない、とBharti氏は語った。
“人工多能性幹（iPS）細胞技術は十年以上にわたって存在している”とBharti氏は述べています。 「細胞置換療法は現実のものになりつつあり、近い将来には一般的な方法になるでしょう。”
この研究は、”clinical-grade stem cell—derived retinal pigment epithelium patch rescues retin degeneration inげっ歯類およびブタにおける網膜変性を救助する”という研究で、Science Translational Medicineにオンラインで掲載されました。