に対する孤児薬のステータスを付与します他のケースは、常染色体劣性PKDによって引き起こされます,変異は、疾患を持 両親は突然変異を持っていなければなりませんが、どちらもそれを認識していないかもしれません。 各子供はPKDを開発する25%のチャンスがあるかもしれません。
この名前は腎臓のみに影響することを示唆していますが、液体で満たされた嚢胞の発生は肝臓、膵臓、および他の器官に広がる可能性があります。 健康な腎臓は拳の大きさについてですが、PKDから嚢胞で満たされた腎臓は、30ポンドまでの重さのサッカーの大きさについて成長することができます。 PKDの患者はまた中心弁問題、高血圧、尿路感染症、コロン問題および重要な苦痛を経験します。 彼らは脳動脈瘤や脳卒中に苦しむことができます。 推定500,000人がPKDを持っています。
治験薬であるRGLS4326は、マイクロrna前駆体ファミリーであるmiR-17を阻害する新規オリゴヌクレオチドであり、腎臓を優先的に標的とするように設計されている。 前臨床研究は、直接ヒトおよびin vitro ADPKDモデルの両方で嚢胞の成長を減少させる、PKD1とPKD2を調節する能力を示した。 初期の研究では、嚢胞の広がりを減らし、マウスの腎機能を改善する能力が示されています。
先週、同社は健康なボランティアの投薬研究を完了したと発表した。 ADPKD患者を対象に、安全性、忍容性、薬物動態、および疾患バイオマーカーの変化を調べるために、研究薬による短期治療を研究する第1b相試験を開始しています。
この薬の治験新薬申請は、第二の要件が満たされるまで、FDAとの部分的な臨床保留になっています。
「これは私たちのAPDKDプログラムにとって重要なマイルストーンであり、この病気の重要な満たされていない医療ニーズに対処するための努力です」とRegulusのCEO、Jay Haganは声明の中で述べています。