일반 정보
비다자(아자시티딘)는 여러 아형 골수이형성증후군을 치료하는 데 사용되는 항종양성 피리미딘 뉴클레오시드아날로그로서,골수의 혈액형성세포에 이상이 생겨 건강한 혈액세포를 생성하게 된다. 이 약물은 암 세포를 포함하여 빠르게 분열하는 세포에 세포 독성 효과를 발휘하며 적절한 세포 분화 및 증식을 제어하는 유전자에 대한 정상 기능을 회복시키는 데 도움이 될 수 있습니다.
비다자는 다음의 골수이형성증후군 아형의 치료를 위해 구체적으로 표시된다:
- 불응 성 빈혈
- 고리가 달린 측 모세포를 동반 한 불응 성 빈혈(뉴트로피 감소증 또는 혈소판 감소증이 동반되거나 수혈이 필요한 경우)
- 과량의 돌풍을 동반 한 불응 성 빈혈
- 변형시 과도한 돌풍을 동반 한 불응 성 빈혈
- 만성 골수성 백혈병
비다자는 피하 주사를 통해 투여되며,투여 시작 후 매일 7 일 동안 75 밀리그램/밀리그램 2 의 처방 4 주. 투여 량은 초기 투여가 불충분하고 독성이 관리 가능한 경우 100 밀리그램/밀리그램 2 로 증가 될 수있다.
임상 결과
비다자의 식약청 승인은 위에 언급된 5 가지 아형 중 하나를 가진 총 191 명의 환자(172 명)를 등록한 무작위 공개 라벨 대조 시험을 기반으로 하였다. 피험자는 피하하 비다자 플러스지지 치료(엔=99)또는지지 치료(엔=92)를 받기 위해 무작위 배정되었다. 비다자는 4 주마다 7 일 동안 매일 75 밀리그램/제곱미터에서 피하 주사를 통해 투여되었다;두 번의 치료 사이클 후에 유익한 효과가 보이지 않으면 투여 량을 100 밀리그램/제곱미터로 증가시켰다. 이 약물은 비다 자암에서 평가 가능한 피험자의 15.7%(엔=89 명 중 14 명)와 크로스 오버 그룹의 12.8%(엔=47 명 중 6 명)에서 통계적으로 유의 한 반응을 보였다. 반응을 보이는 비다 자-팔 피험자 중 14 명 중 5 명은 완전 반응을 보였고 14 명 중 9 명은 부분 반응을 보였다.추가 연구는 일관된 결과를 산출했습니다. 또한,부분 반응 기준을 충족하지 않은 피험자의 추가 24%는”개선 된”것으로 간주되었고,2/3 는 수혈에 의존하지 않았습니다.
부작용
비다자의 사용과 관련된 부작용은 다음을 포함할 수 있다(이에 국한되지 않음).:
- 혈소판 감소증
- 호중구 감소증
- 메스꺼움
- 구토
- 식욕 부진
- 관절통
- 주사 부위 홍반
- 주사 부위 통증
또한,동물 모델은 남성과 여성 모두에서 기형 유발 가능성 및 임신 중 태아 독성을 저하시켰다.
작용 기작
아자시티딘은 이중 작용 기작을 이용하여 골수 내 비정상 조혈 세포에서 직접 세포 독성을 발휘한다. 저 메틸화는 정상적인 유전자 기능을 세포 분열 및 분화를 제어하는 유전자로 복원 할 수 있습니다(골수이 형성 증후군에서 비정상 또는 비 기능성으로 추정되는 유전자). 세포 독성 효과빠르게 분열하는 비정상적인 세포의 죽음을 초래합니다. 비다자는 비 증식 세포에서 강하게 활성화되지 않아 영향을받는 조직의 결과로 인한 독성을 제한합니다.
문헌 참고 문헌
스미다 수와나위본 비. 5-아자 시티 딘: 환자의 골수이 형성 증후군의 대체 치료조혈 성장 인자에 대한 내화물 반응,사례 보고서 및 문헌 검토. 하와이 의학 저널. 2004 년 1 월;63(1):14-6, 25.
리온 G,Voso MT,Teofili L,Lubbert M. 억제제의 DNA 의 메틸화의 치료에 hematologicalmalignancies 및 MDS. 임상 면역 학적. 2003 년 10 월;109(1):89-102.
환자의 아자 시티 딘의 무작위 대조 시험골수이 형성 증후군:암 및 백혈구 그룹의 연구 나.임상 종양학 저널. 2002 년 5 월 15 일;20(10):2429-40.
추가 정보
비다자 또는 골수이형성증후군에 관한 추가 정보는 비다자 웹 사이트
로 문의하시기 바랍니다