Stamcelleterapi har vært en vidtgående ide som gradvis har vokst nærmere muligheten for flere spesialiteter. Men det har ofte falt kort i å bli gitt på en klinisk levedyktig måte, i samsvar med good manufacturing practice (GMP) standarder. Problemer med å sikre at pluripotente celler skille og organisere riktig, at pasientens immunsystem ikke avviser dem, og at cellene ikke blir kreft har vært utbredt.Et team av etterforskere fra National Eye Institute publiserte nylig en studie som tyder på at De har utviklet en metode for å injisere spesialiserte stamceller for å regenerere skadede retinale epitelceller i øynene til pasienter med avansert tørr aldersrelatert makuladegenerasjon (tørr AMD)-og at den er klar for kliniske studier hos mennesker.
» Hvis den kliniske studien beveger seg fremover, ville det være den første til å teste en stamcellebasert terapi avledet fra induserte pluripotente stamceller (iPSC) for å behandle en sykdom,» Sa Kapil Bharti, PhD, leder AV NEI-Enheten PÅ Okulær Og Stamcelle Translasjonsforskning og hovedforfatter på studien, i en uttalelse.
teamet høstet CD34 + – celler fra blod av 3 forskjellige humane pasienter som opplevde AMD, og forvandlet dem til induserte pluripotente stamceller (iPSCs). De opprettet en bank av iPSCs fra disse cellene som de testet og optimaliserte metoder for coaxing cellene for å differensiere til funksjonelle celler som det sikkert kunne settes inn i retinal pigment epithelia (RPE).
DISSE rpe-cellene holder deretter gjenværende fotoreceptorer sunne, slik at pasientene teoretisk kan opprettholde synet. De testet deretter metodene som de utviklet for å være kliniske produksjonsmetoder, både in vitro og in vivo.
for in vivo-testene sådde de cellene på et bionedbrytbart substrat som etterligner dannelsen i øyet og deretter satte dem inn i rotte – og grismodeller, ved hjelp av et spesialisert verktøy utviklet for dette formålet. Rottene var immunkompromitterte eller hadde rpe-dysfunksjonsrelatert retinal degenerasjon, og grisene hadde en laserindusert rpe-skade. Substratet forbedret integrasjonen av disse cellene i dyrets RPE.
modellene ble vurdert i 10 uker, hvor bildebehandlingsstudier bekreftet at cellene hadde riktig integrert i dyrenes RPE og fungerte som normale rpe-celler. Elektrofysiologiske opptak viste normal aktivitet i de transplanterte cellene. I kontroller uten transplantasjoner hadde fotoreceptorer dødd.
Etterforskere bemerket at ti-ukers produksjonsprosessen kan gjøre terapien dyr. Likevel ble det sendt en søknad til US Food And Drug Administration (FDA) for å få godkjenning for de første menneskelige forsøkene på teknologien.
Det kan være håp ennå, Sa Bharti, for tidligere ubehandlede pasienter med AMD.
«Indusert pluripotent stem (iPS) celleteknologi har eksistert i over et tiår,» Sa Bharti. «Cell replacement therapies blir en realitet, og i nær fremtid vil det bli en vanlig praksis.»
studien, «klinisk grad stamcelle-avledet retinal pigment epitel patch redder retinal degenerasjon i gnagere og griser,» ble publisert online I Science Translational Medicine.