stamceltherapie is een verregaand idee geweest dat geleidelijk dichter bij de haalbaarheid voor meerdere specialismen is gekomen. Maar het is vaak tekortgeschoten in het worden verstrekt op een klinisch levensvatbare manier, in overeenstemming met de normen van good manufacturing practice (GMP). De problemen met ervoor te zorgen dat pluripotent cellen onderscheiden en goed organiseren, dat het immuunsysteem van de patiënten hen niet verwerpen, en dat de cellen geen kanker worden zijn overwegend geweest.
een team van onderzoekers van het National Eye Institute publiceerde onlangs een studie waarin werd gesuggereerd dat zij een methode hebben ontwikkeld voor het injecteren van gespecialiseerde stamcellen om beschadigde retinale epitheelcellen te regenereren in de ogen van patiënten met gevorderde droge leeftijdsgebonden maculadegeneratie (droge AMD)-en dat deze methode klaar is voor klinische proeven bij mensen.
” als de klinische studie verder gaat, zou het de eerste ooit om een stamcel-gebaseerde therapie afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC) voor de behandeling van een ziekte te testen,” Kapil Bharti, PhD, hoofd van de Nei-eenheid op oculair en stamcel translationeel onderzoek en hoofdauteur op de studie, zei in een verklaring.
het team verzamelde CD34+ – cellen uit het bloed van 3 verschillende menselijke patiënten met AMD en veranderde deze in geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSCs). Zij creëerden een bank van iPSCs van deze cellen waarop zij testten en optimaliseerden methodes om de cellen te coaxen om in functionele cellen te onderscheiden dat die veilig in het netvliespigmentepithelia (RPE) konden worden ingevoegd.
deze RPE-cellen houden vervolgens de resterende fotoreceptoren gezond, waardoor patiënten theoretisch hun gezichtsvermogen kunnen behouden. Vervolgens testten zij de methoden die zij ontwikkelden om klinische productiemethoden te zijn, zowel in vitro als in vivo.
voor de in-vivotests werden de cellen ingezaaid op een biologisch afbreekbaar substraat dat hun vorming in het oog nabootst en vervolgens in ratten-en varkensmodellen ingebracht, met behulp van een speciaal daarvoor ontwikkeld instrument. De ratten waren immuun-gecompromitteerd of hadden RPE disfunctie-geassocieerde retinale degeneratie, en de varkens hadden een laser-geïnduceerde RPE letsel. Het substraat verbeterde de integratie van deze cellen in het RPE van de dieren.
de modellen werden gedurende 10 weken beoordeeld, waarna beeldvormingsstudies bevestigden dat de cellen goed waren geïntegreerd in het RPE van de dieren en als normale RPE-cellen fungeerden. Elektrofysiologische opnames toonden normale activiteit in de getransplanteerde cellen. In controles zonder transplantaties waren fotoreceptoren overleden.
onderzoekers merkten op dat het tien weken durende productieproces de therapie duur kan maken. Niettemin werd een aanvraag naar de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) gestuurd om goedkeuring te krijgen voor de eerste menselijke proeven van de technologie.
er kan nog hoop zijn, zei Bharti, voor niet eerder behandelde patiënten met LMD.
” Induced pluripotent stam (iPS) cell technology is al meer dan een decennium,” zei Bharti. “Celvervangingstherapieën worden een realiteit en zullen in de nabije toekomst een gangbare praktijk worden.”
het onderzoek, “Clinical-grade stam cell-derived retinal pigment epithelium patch rescues retinal degeneration in rodents and pigs,” werd online gepubliceerd in Science Translational Medicine.