Terapia komórkami macierzystymi był daleko idący pomysł, który stopniowo wzrosła bliżej wykonalności dla wielu specjalności. Ale często nie jest on dostarczany w klinicznie opłacalny sposób, zgodnie ze standardami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP). Problemy z zapewnieniem prawidłowego różnicowania i organizowania się komórek pluripotencjalnych, aby układ odpornościowy pacjentów ich nie odrzucał i aby komórki nie stawały się nowotworowe były powszechne.
zespół badaczy z National Eye Institute opublikował niedawno badanie sugerujące, że opracowali metodę wstrzykiwania wyspecjalizowanych komórek macierzystych w celu regeneracji uszkodzonych komórek nabłonka siatkówki w oczach pacjentów z zaawansowanym suchym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (dry AMD)-i że jest ona gotowa do badań klinicznych na ludziach.
„jeśli badanie kliniczne posuwa się do przodu, byłoby to pierwsze w historii, aby przetestować terapię opartą na komórkach macierzystych pochodzących z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPSC) w leczeniu choroby,” Kapil Bharti, PhD, Szef Jednostki NEI na badania nad oczami i komórkami macierzystymi i główny autor badania, powiedział w oświadczeniu.
zespół zebrał komórki CD34+ z krwi 3 różnych pacjentów z AMD i przekształcił je w indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSCs). Stworzyli bank iPSCs z tych komórek, na których przetestowali i zoptymalizowali metody nakłaniania komórek do różnicowania się w funkcjonalne komórki, które można bezpiecznie wstawić do nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE).
te komórki RPE utrzymują Pozostałe fotoreceptory w zdrowiu, umożliwiając pacjentom teoretycznie utrzymanie wzroku. Następnie przetestowali metody, które opracowali jako metody wytwarzania klasy klinicznej, zarówno in vitro, jak i In vivo.
w testach in vivo zaszczepiono komórki na ulegającym biodegradacji podłożu, które naśladuje ich powstawanie w oku, a następnie wstawiono je do modeli szczurów i świń, przy użyciu specjalistycznego narzędzia opracowanego w tym celu. U szczurów stwierdzono upośledzenie odporności lub degenerację siatkówki związaną z dysfunkcją RPE, a u świń uraz RPE wywołany laserem. Substrat poprawił integrację tych komórek z RPE zwierząt.
modele oceniano przez 10 tygodni, w którym to momencie badania obrazowe potwierdziły, że komórki prawidłowo zintegrowały się z RPE zwierząt i działały jak normalne komórki RPE. Nagrania elektrofizjologiczne wykazały normalną aktywność w przeszczepionych komórkach. W kontrolach bez przeszczepów fotoreceptory umarły.
badacze zauważyli, że dziesięciotygodniowy proces produkcji może spowodować, że terapia będzie kosztowna. Niemniej jednak, wniosek został wysłany do Amerykańskiej Agencji ds. żywności i Leków (FDA) w celu uzyskania zgody na pierwsze testy technologii na ludziach.
dla wcześniej nieleczonych pacjentów z AMD może być jeszcze nadzieja.
„Induced pluripotent stem (IPS) cell technology has been around for a decade,” powiedział Bharti. „Terapie zastępowania komórek stają się rzeczywistością, a w niedalekiej przyszłości staną się powszechną praktyką.”
badanie” Clinical-grade stem—derived retinal pigment epithelium patch ratuje zwyrodnienie siatkówki u gryzoni i świń ” zostało opublikowane online w Science Translational Medicine.