têm sido uma ideia de longo alcance que tem crescido gradualmente mais perto da viabilidade para múltiplas especialidades. No entanto, muitas vezes não foi fornecido de forma clinicamente viável, consistente com os padrões de boas práticas de fabrico (BPF). Problemas com a garantia de que as células pluripotentes diferenciam e se organizam corretamente, que o sistema imunológico dos pacientes não os rejeitam, e que as células não se tornam cancerosas têm sido prevalentes.
Uma equipa de investigadores do National Eye Institute, recentemente publicou um estudo sugerindo que eles desenvolveram um método para a injeção especializados de células-tronco para regenerar danificada da retina, células epiteliais nos olhos de pacientes com advanced seca degeneração macular relacionada à idade (DMRI seca)—e que ele está pronto para ensaios clínicos em seres humanos.
” If the clinical trial moves forward, it would be the first ever to test a stem cell-based therapy derived from induced pluripotent stem cells (iPSC) for treating a disease,” Kapil Bharti, PhD, head of the NEI Unit on Ocular and Stem Cell Translational Research and lead author on the study, said in a statement.
a equipa colheu células CD34+ do sangue de 3 doentes humanos diferentes que apresentavam DMI, transformando-as em células estaminais pluripotentes induzidas (IPSS). Eles criaram um banco de IPSS a partir dessas células em que eles testaram e otimizaram métodos para coaxar as células para diferenciar em células funcionais que poderiam ser inseridas com segurança no pigmento retiniano epitélio (RPE).
as células RPE mantêm os fotorreceptores saudáveis, permitindo aos doentes, teoricamente, manter a visão. Em seguida, testaram os métodos que desenvolveram para serem métodos de fabrico de qualidade clínica, tanto in vitro como in vivo.
para os testes in vivo, eles semearam as células em um substrato biodegradável que imita sua formação no olho e, em seguida, inseriu-os em modelos de rato e porco, usando uma ferramenta especializada desenvolvida para este propósito. Os ratos estavam imunocomprometidos ou tinham degeneração da retina associada à disfunção RPE, e os suínos tinham uma lesão RPE induzida por laser. O substrato melhorou a integração destas células no RPE dos animais.
os modelos foram avaliados durante 10 semanas, altura em que os estudos de imagem confirmaram que as células se tinham integrado adequadamente no EPR dos animais e actuado como células RPE normais. Registos electrofisiológicos mostraram actividade normal nas células transplantadas. Nos controlos sem os transplantes, os fotorreceptores tinham morrido.Os investigadores observaram que o processo de fabrico de dez semanas pode tornar a terapia dispendiosa. No entanto, uma aplicação foi enviada para a Food and Drug Administration (FDA) DOS EUA para receber aprovação para os primeiros testes humanos da tecnologia.
ainda pode haver esperança, disse Bharti, para pacientes previamente não tratados com DMA.
“a tecnologia de células de tronco pluripotente induzida (iPS) tem sido em torno de mais de uma década”, disse Bharti. “As terapias de substituição Celular estão a tornar-se uma realidade e num futuro próximo tornar-se-á uma prática comum.”
the study, “Clinical-grade stem cell-derived retinal pigment epithelium patch rescues retinal degeneration in roedores and pigs,” was published online in Science Translational Medicine.