terapia cu celule Stem a fost o idee de anvergură, care a crescut treptat mai aproape de fezabilitate pentru mai multe specialități. Dar de multe ori nu a fost furnizat într-o manieră viabilă din punct de vedere clinic, în concordanță cu standardele bunelor practici de fabricație (GMP). Problemele legate de asigurarea faptului că celulele pluripotente se diferențiază și se organizează corect, că sistemele imunitare ale pacienților nu le resping și că celulele nu devin canceroase au fost predominante.
o echipă de cercetători de la Institutul Național de ochi a publicat recent un studiu care sugerează că au dezvoltat o metodă de injectare a celulelor stem specializate pentru regenerarea celulelor epiteliale retiniene deteriorate în ochii pacienților cu degenerescență maculară uscată avansată (AMD uscată)-și că este pregătită pentru studii clinice la om.
„dacă studiul clinic avansează, acesta ar fi primul care va testa o terapie bazată pe celule stem derivată din celule stem pluripotente induse (iPSC) pentru tratarea unei boli”, a declarat Kapil Bharti, PhD, șeful Unității NEI pentru cercetarea translațională a celulelor oculare și Stem și autorul principal al studiului.
echipa a recoltat celule CD34+ din sângele a 3 pacienți umani diferiți care au prezentat AMD și le-a transformat în celule stem pluripotente induse (IPSC). Ei au creat o bancă de IPSC-uri din aceste celule pe care au testat și optimizat metode pentru a convinge celulele să se diferențieze în celule funcționale care ar putea fi inserate în siguranță în epiteliul pigmentului retinian (RPE).
acele celule RPE păstrează apoi fotoreceptorii rămași sănătoși, permițând pacienților să își mențină teoretic vederea. Apoi au testat metodele pe care le-au dezvoltat pentru a fi metode de fabricație de calitate clinică, atât in vitro, cât și in vivo.
pentru testele in vivo, au însămânțat celulele pe un substrat biodegradabil care imită formarea lor în ochi și apoi le-au introdus în modele de șobolan și porc, folosind un instrument specializat dezvoltat în acest scop. Șobolanii au fost imun-compromiși sau au avut degenerare retiniană asociată disfuncției RPE, iar porcii au avut o leziune RPE indusă de laser. Substratul a îmbunătățit integrarea acestor celule în RPE-ul animalelor.
modelele au fost evaluate timp de 10 săptămâni, moment în care studiile imagistice au confirmat că celulele s-au integrat corespunzător în EPR ale animalelor și au acționat ca celule EPR normale. Înregistrările electrofiziologice au arătat activitate normală în celulele transplantate. În controalele fără transplanturi, fotoreceptorii au murit.
anchetatorii au remarcat că procesul de fabricație de zece săptămâni poate face terapia costisitoare. Cu toate acestea, o cerere a fost trimisă Administrației SUA pentru alimente și medicamente (FDA) pentru a primi aprobarea pentru primele studii umane ale tehnologiei.
poate exista încă speranță, a spus Bharti, pentru pacienții netratați anterior cu AMD.
„tehnologia celulelor stem pluripotente induse (iPS) există de peste un deceniu”, a spus Bharti. „Terapiile de înlocuire a celulelor devin o realitate și în viitorul apropiat vor deveni o practică obișnuită.”
studiul,” patch-ul epiteliului pigmentar retinian derivat din celule stem de grad Clinic salvează degenerarea retinei la rozătoare și porci”, a fost publicat online în Science Translational Medicine.