cancerul de Sânedit
un design de studiu adaptiv a permis două medicamente experimentale pentru cancerul de sân să ofere rezultate promițătoare după doar șase luni de testare, mult mai scurte decât de obicei. Cercetătorii au evaluat rezultatele în timp ce studiul era în proces și au constatat că cancerul a fost eradicat la mai mult de jumătate dintr-un grup de pacienți. Studiul, cunoscut sub numele de I-Spy 2, a testat 12 medicamente experimentale.
I-SPY 1Edit
pentru predecesorul său I-SPY 1, 10 centre de cancer și Institutul Național al cancerului (programul nci SPORE și grupurile Cooperative NCI) au colaborat pentru a identifica indicatorii de răspuns care ar prezice cel mai bine supraviețuirea femeilor cu cancer de sân cu risc ridicat. În perioada 2002-2006, studiul a monitorizat 237 de pacienți supuși terapiei neoadjuvante înainte de intervenția chirurgicală. RMN iterativ și probele de țesut au monitorizat biologia pacienților la chimioterapie administrată într-un cadru neoadjuvant sau într-un cadru pre-chirurgical. Evaluarea impactului direct al chimioterapiei asupra țesutului tumoral a durat mult mai puțin timp decât monitorizarea rezultatelor la mii de pacienți pe perioade lungi de timp. Abordarea a ajutat la standardizarea proceselor de imagistică și de prelevare a probelor tumorale și a condus la teste miniaturizate. Constatările cheie au inclus faptul că răspunsul tumorii a fost un bun predictor al supraviețuirii pacientului și că contracția tumorii în timpul tratamentului a fost un bun predictor al rezultatului pe termen lung. Important, marea majoritate a tumorilor identificate ca risc ridicat de semnătură moleculară. Cu toate acestea, eterogenitatea în cadrul acestui grup de femei și măsurarea răspunsului în subtipurile tumorale au fost mai informative decât vizualizarea grupului în ansamblu. În cadrul semnăturilor genetice, nivelul de răspuns la tratament pare a fi un predictor rezonabil al rezultatului. În plus, baza sa de date comună a promovat înțelegerea răspunsului la medicamente și a generat noi ținte și agenți pentru testarea ulterioară.
I-SPY 2Edit
I-SPY 2 este un studiu clinic adaptiv al mai multor scheme de tratament de fază 2 combinate cu chimioterapie standard. I-SPY 2 a legat 19 centre academice de cancer, două centre comunitare, FDA, NCI, companii farmaceutice și biotehnologice, avocați pentru pacienți și parteneri filantropici. Procesul este sponsorizat de Consorțiul Biomarker al Fundației pentru NIH (FNIH) și este co-gestionat de colaborarea Fnih și QuantumLeap Healthcare. I-SPY 2 a fost conceput pentru a explora ipoteza că diferite combinații de terapii pentru cancer au grade diferite de succes pentru diferiți pacienți. Studiile clinice convenționale care evaluează răspunsul tumoral post-chirurgical necesită un studiu separat cu intervale lungi și populații mari pentru a testa fiecare combinație. În schimb, I-SPY 2 este organizat ca un proces continuu. Evaluează eficient mai multe regimuri de terapie bazându-se pe predictorii dezvoltați în I-SPY 1 care ajută la determinarea rapidă dacă pacienții cu o anumită semnătură genetică vor răspunde la un anumit regim de tratament. Studiul este adaptativ prin faptul că anchetatorii învață pe măsură ce merg și nu continuă tratamentele care par a fi ineficiente. Toți pacienții sunt clasificați pe baza markerilor tisulari și imagistici colectați timpuriu și iterativ (markerii unui pacient se pot schimba în timp) pe tot parcursul studiului, astfel încât informațiile timpurii pot ghida tratamentele pentru pacienții ulteriori. Tratamentele care prezintă efecte pozitive pentru un grup de pacienți pot fi introduse în studii clinice de confirmare, în timp ce cele care nu pot fi eliminate rapid. Important, studiile de confirmare pot servi ca o cale pentru aprobarea accelerată a FDA. I-SPY 2 poate evalua simultan candidații dezvoltați de mai multe companii, escaladând sau eliminând medicamentele pe baza rezultatelor imediate. Utilizarea unui singur braț standard pentru comparație pentru toți candidații din proces economisește costuri semnificative față de studiile individuale de fază 3. Toate datele sunt partajate în întreaga industrie. Începând cu ianuarie 2016, I-SPY 2 compară 11 tratamente noi cu terapia standard și se estimează că va fi finalizată în Septembrie 2017. Până la jumătatea anului 2016 au fost selectate mai multe tratamente pentru studii ulterioare.
Alzheimer ‘ sedit
cercetătorii intenționează să utilizeze un design de studiu adaptiv pentru a ajuta la dezvoltarea rapidă a tratamentelor pentru boala Alzheimer, cu un buget de 53 de milioane de euro. Primul proces în cadrul inițiativei era de așteptat să înceapă în 2015 și să implice aproximativ o duzină de companii.