Bröstcanceredit
en adaptiv testdesign gjorde det möjligt för två experimentella bröstcancerläkemedel att leverera lovande resultat efter bara sex månaders testning, mycket kortare än vanligt. Forskare bedömde resultaten medan försöket pågick och fann att cancer hade utrotats hos mer än hälften av en patientgrupp. Rättegången, känd som I-Spy 2, testade 12 experimentella droger.
I-SPY 1Edit
för sin föregångare I-SPY 1, 10 cancer centers och National Cancer Institute (NCI SPORE program och NCI Cooperative groups) samarbetade för att identifiera svarsindikatorer som bäst skulle förutsäga överlevnad för kvinnor med högrisk bröstcancer. Under 2002-2006 övervakade studien 237 patienter som genomgick neoadjuvant terapi före operationen. Iterativ MR och vävnadsprover övervakade biologin hos patienter till kemoterapi ges i en neoadjuvant inställning eller prekirurgisk inställning. Utvärdering av kemoterapiens direkta inverkan på tumörvävnad tog mycket mindre tid än övervakningsresultat hos tusentals patienter under långa tidsperioder. Tillvägagångssättet hjälpte till att standardisera avbildnings-och tumörprovtagningsprocesserna och ledde till miniatyriserade analyser. Viktiga fynd inkluderade att tumörrespons var en bra prediktor för patientöverlevnad, och att tumörkrympning under behandlingen var en bra prediktor för långsiktigt resultat. Det är viktigt att de allra flesta tumörer identifieras som hög risk genom molekylär signatur. Heterogenitet inom denna grupp av kvinnor och mätsvar inom tumörsubtyper var emellertid mer informativ än att se gruppen som helhet. Inom genetiska signaturer, nivå av svar på behandling verkar vara en rimlig prediktor för resultatet. Dessutom har dess delade databas främjat förståelsen av läkemedelssvar och genererat nya mål och agenter för efterföljande testning.
I-SPY 2Edit
I-SPY 2 är en adaptiv klinisk prövning av flera fas 2-behandlingsregimer i kombination med standard kemoterapi. I-SPY 2 länkade 19 akademiska cancercentra, två samhällscentra, FDA, NCI, läkemedels-och bioteknikföretag, patientförespråkare och filantropiska partners. Försöket sponsras av Biomarkörkonsortiet av Stiftelsen för NIH (FNIH) och förvaltas av Fnih och QuantumLeap Healthcare Collaborative. I-SPY 2 var utformad för att utforska hypotesen att olika kombinationer av cancerterapier har varierande grad av framgång för olika patienter. Konventionella kliniska prövningar som utvärderar postkirurgiskt tumörrespons kräver en separat studie med långa intervaller och stora populationer för att testa varje kombination. Istället är I-SPY 2 organiserad som en kontinuerlig process. Det utvärderar effektivt flera terapiregimer genom att förlita sig på prediktorerna som utvecklats i I-SPY 1 som snabbt hjälper till att avgöra om patienter med en viss genetisk signatur kommer att svara på en given behandlingsregim. Försöket är adaptivt genom att utredarna lär sig när de går och inte fortsätter behandlingar som verkar vara ineffektiva. Alla patienter kategoriseras baserat på vävnads-och bildmarkörer som samlats in tidigt och iterativt (en patients markörer kan förändras över tiden) under hela försöket, så att tidiga insikter kan vägleda behandlingar för senare patienter. Behandlingar som visar positiva effekter för en patientgrupp kan inledas till bekräftande kliniska prövningar, medan de som inte kan snabbt åsidosättas. Det är viktigt att bekräftande försök kan fungera som en väg för FDA-accelererat godkännande. I-SPY 2 kan samtidigt utvärdera kandidater som utvecklats av flera företag, eskalera eller eliminera droger baserat på omedelbara resultat. Att använda en enda standardarm för jämförelse för alla kandidater i försöket sparar betydande kostnader jämfört med enskilda fas 3-studier. All data delas över hela branschen. Från och med januari 2016 jämför I-SPY 2 11 nya behandlingar mot ’standardterapi’ och beräknas slutföras i September 2017. I mitten av 2016 hade flera behandlingar valts ut för senare försök.
Alzheimerredigera
forskare planerar att använda en adaptiv testdesign för att påskynda utvecklingen av Alzheimers sjukdomsbehandlingar, med en budget på 53 miljoner euro. Den första rättegången under initiativet förväntades börja 2015 och involvera ett dussin företag.