Brystkræftredit
et adaptivt forsøgsdesign gjorde det muligt for to eksperimentelle brystkræftlægemidler at levere lovende resultater efter kun seks måneders test, langt kortere end normalt. Forskere vurderede resultaterne, mens forsøget var i gang, og fandt ud af, at kræft var udryddet hos mere end halvdelen af en gruppe patienter. Forsøget, kendt som I-Spy 2, testede 12 eksperimentelle lægemidler.
I-SPY 1edit
for sin forgænger i-SPY 1, 10 kræftcentre og National Cancer Institute (NCI SPORE-programmet og NCI Cooperative groups) samarbejdede om at identificere responsindikatorer, der bedst kunne forudsige overlevelse for kvinder med højrisiko brystkræft. I løbet af 2002-2006 overvågede undersøgelsen 237 patienter, der gennemgik neoadjuvant behandling før operation. Iterativ MR-og vævsprøver overvågede patienternes biologi til kemoterapi givet i en neoadjuvant indstilling eller prækirurgisk indstilling. Evaluering af kemoterapiens direkte indvirkning på tumorvæv tog meget mindre tid end overvågning af resultater hos tusindvis af patienter over lange perioder. Fremgangsmåden hjalp med at standardisere billeddannelses-og tumorprøvetagningsprocesserne og førte til miniaturiserede analyser. Vigtige fund omfattede, at tumorrespons var en god forudsigelse for patientens overlevelse, og at tumorkrympning under behandlingen var en god forudsigelse for langsigtet resultat. Det er vigtigt, at langt størstedelen af tumorer identificeres som høj risiko ved molekylær signatur. Imidlertid, heterogenitet inden for denne gruppe af kvinder og måling af respons inden for tumorundertyper var mere informativ end at se gruppen som helhed. Inden for genetiske signaturer ser responsniveauet på behandlingen ud til at være en rimelig forudsigelse for resultatet. Derudover, dens delte database har fremmet forståelsen af lægemiddelrespons og genereret nye mål og agenter til efterfølgende test.
I-SPY 2edit
I-SPY 2 er et adaptivt klinisk forsøg med multiple fase 2 behandlingsregimer kombineret med standard kemoterapi. I-SPY 2 forbundne 19 akademiske kræftcentre, to samfundscentre, FDA, NCI, farmaceutiske og biotekvirksomheder, patientforkæmpere og filantropiske partnere. Forsøget er sponsoreret af biomarkør konsortiet af Foundation for NIH (FNIH), og er co-managed af FNIH og Kvantumleap Healthcare Collaborative. I-SPY 2 blev designet til at undersøge hypotesen om, at forskellige kombinationer af kræftterapier har forskellige grader af succes for forskellige patienter. Konventionelle kliniske forsøg, der evaluerer post-kirurgisk tumorrespons, kræver et separat forsøg med lange intervaller og store populationer for at teste hver kombination. I stedet er I-SPY 2 organiseret som en kontinuerlig proces. Det evaluerer effektivt flere behandlingsregimer ved at stole på forudsigere udviklet i I-SPY 1, der hjælper hurtigt med at afgøre, om patienter med en bestemt genetisk signatur vil reagere på et givet behandlingsregime. Forsøget er adaptivt, idet efterforskerne lærer, mens de går, og fortsætter ikke behandlinger, der ser ud til at være ineffektive. Alle patienter er kategoriseret baseret på vævs-og billeddannelsesmarkører indsamlet tidligt og iterativt (en patients markører kan ændre sig over tid) gennem hele forsøget, så tidlig indsigt kan guide behandlinger til senere patienter. Behandlinger, der viser positive effekter for en patientgruppe, kan indledes til bekræftende kliniske forsøg, mens de, der ikke gør det, hurtigt kan sidelinjes. Det er vigtigt, at bekræftende forsøg kan tjene som en vej til FDA-accelereret godkendelse. I-SPY 2 kan samtidig evaluere kandidater udviklet af flere virksomheder, eskalere eller eliminere stoffer baseret på øjeblikkelige resultater. Brug af en enkelt standardarm til sammenligning for alle kandidater i forsøget sparer betydelige omkostninger i forhold til individuelle fase 3 forsøg. Alle data deles på tværs af branchen. Fra januar 2016 sammenligner I-SPY 2 11 nye behandlinger mod ‘standardterapi’ og anslås at være afsluttet i September 2017. I midten af 2016 var der valgt flere behandlinger til senere stadieforsøg.
forskere planlægger at bruge et adaptivt forsøgsdesign til at hjælpe med at fremskynde udviklingen af sygdomsbehandlinger med et budget på 53 millioner euro. Det første forsøg under initiativet forventedes at begynde i 2015 og involvere omkring et dusin virksomheder.