a glutén egy fehérje, amely gyakran megtalálható a búzában, az árpában és a rozsban, és az ételallergia vagy intolerancia gyakori oka. A lisztérzékenységet gyakran használják a glutén intolerancia vagy allergia szinonimájaként; ez azonban általános tévhit, mivel két különálló állapotról van szó, amelyek egyéni figyelmet igényelnek.
az allergiák vagy a glutén intoleranciák gyakran kellemetlen tüneteket okoznak, mint például puffadás, hasi fájdalom és fáradtság, ezek általában rövid távúak. Ezzel szemben, bár a lisztérzékenység ugyanazokat a kellemetlen gyomor-bélrendszeri (GI) tüneteket okozhatja, ez egy súlyos, genetikai autoimmun betegség, amelynek hosszú távú orvosi következményei is vannak a betegek számára.
amikor egy személy, aki genetikailag hajlamos a lisztérzékenységre, glutént eszik, amelyet enzimek alakítanak át gliadinná, a szervezet immunrendszere méregként azonosítja a gliadint, és túlreagál, ami hosszú távú bélkárosodást okoz. A bélbolyhok, amelyek a vékonybélben helyezkednek el, gyulladnak és laposodnak a bél immunrendszerének következtében, ami azt jelenti, hogy kevesebb felület van a tápanyagok felszívására az élelmiszerből.
gluténmentes étrend: tökéletlen megoldás
Willem Dicke holland orvos először vette észre, hogy a lisztérzékenységben szenvedő gyermekek javultak az 1944-es holland éhínség során, amikor súlyos búzahiány volt. Közel egy évszázada a gluténmentes étrend betartása maradt az egyetlen kezelés ennek a súlyos betegségnek.
miután a glutént eltávolították a lisztérzékenyek étrendjéből, a bélrendszerük lassan gyógyulni kezd, és a tünetek maguktól megszűnnek. Bár ez egy lépés lehet a helyes irányba, ez a gyógyulás több évig is eltarthat, és ha a beteg a jövőben bármikor glutént fogyaszt, akkor visszaáll az első helyre, és az egész folyamat újrakezdődik.
a gluténmentes étrend kulcsfontosságú kérdése a betartás. Hihetetlenül nehéz elkerülni a glutén fogyasztását, elsősorban a véletlen expozíció miatt. A glutén az élelmiszerek 80% – ában található, és más termékekben is megtalálható, mint a fogkrém, a gyógyszerek és az ajakbalzsam.
nagyon kis mennyiségű glutén – “napi 50 mg, a liszt mennyisége, amely elfér a rózsaszínű köröm alatt” – bélkárosodást okozhat a lisztérzékenységben szenvedő betegeknél, és alááshatja a bél gyógyulási folyamatát-magyarázza Marilyn Geller amerikai jótékonysági Celiakia Alapítvány vezérigazgatója.
a bélen túl: egyéb egészségügyi hatások
fontos, hogy mivel ez krónikus állapot, negatív hatással van a betegek egészségének egyéb szempontjaira is. Mivel az állapot károsítja a bélbolyhokat, és megakadályozza a tápanyagok megfelelő felszívódását, gyakori, hogy a lisztérzékenyeknél vitaminhiány, csontritkulás és fogyás tapasztalható.
ezt a helyzetet csak súlyosbítja maga a gluténmentes étrend, amelyet nehéz egyensúlyban tartani a fontos vitaminok és ásványi anyagok, például a kalcium, a D-vitamin és a vas megfelelő szintjével.
“most már tudjuk, hogy a tápanyagok felszívódásának hiánya teljes szisztémás hatással bír az egész testre” -tette hozzá Geller.
hangsúlyozza, hogy a lisztérzékeny betegeknél magasabb az általános erkölcsi kockázat, megnégyszerezi a bélrák kialakulásának kockázatát, mint a vékonybélrák, és megduplázza a koszorúér-betegség kockázatát. Ez kiegészíti a sclerosis multiplex és más neurológiai állapotok, például epilepszia és migrén kialakulásának fokozott kockázatát.
ez olyan helyzetet teremt, amelyben jelentős szükség van új, innovatív kezelési lehetőségekre, és most van remény arra, hogy ez az álom a közeljövőben megvalósuljon. Bár a lisztérzékenység kutatása virágzik, a gyógyszerfejlesztés terén a legtávolabbi az észak-karolinai székhelyű 9 méteres Biopharma.
a GI-traktus átlagos hosszáról elnevezett 9 méteres larazotid az első lisztérzékeny gyógyszer, amely III. Ha a dolgok a tervek szerint alakulnak, a larazotid 2023-ig jóváhagyható, ezáltal leküzdve azokat a kielégítetlen igényeket, amelyek ebben az állapotban maradnak a gluténmentes étrend betartása ellenére.
Enter 9 méter Biopharma és larazotide
a gluténmentes étrend terhei és betartási kihívásai ellenére, mint a legtöbb más GI-betegség, korlátozott előrelépés történt a lisztérzékenység gyógyszerkutatásában és fejlesztésében. Ez elsősorban a diagnózis kihívásaival és az állapotokkal kapcsolatos tünetek körével függ össze, Geller szerint.
de ez kezd megváltozni a GI szakosodott vállalatoknál, mint például a 9 Meters Biopharma, amelyek eltökélt szándéka, hogy a lisztérzékenységet kezelhetőbb és kevésbé megterhelő betegséggé alakítsák.
9 méter a Biopharma gyógyszere a larazotid egy rövid peptid, amelynek célja a bélsejtek közötti megszakadt szoros csomópontok szivárgásának csökkentése, amelyek akkor jelennek meg, amikor a lisztérzékeny beteg glutént fogyaszt. Tehát a larazotid megakadályozza a gliadin (a glutént lebontó enzimek eredménye) bejutását a szisztémás keringésbe, ami káros autoimmun válaszhoz vezet, ami viszont kellemetlen GI tüneteket vált ki.
a 9 Meters Biopharma vezérigazgatója, John Temperato elmagyarázza, hogy a larazotidot kiegészítő terápiaként fejlesztik és forgalmazzák. Ez azt jelenti, hogy a betegeknek be kell tartaniuk a gluténmentes étrendet, de naponta háromszor körülbelül 15 perccel étkezés előtt is beveszik a gyógyszert. Ez azt jelenti, hogy a gyógyszer “segíthet azoknak, akik nem mindig képesek betartani az étrendet”, és segít megelőzni a véletlen expozíciót és a kapcsolódó negatív GI tüneteket, a Temperato szerint.
a larazotid mint lisztérzékeny gyógyszer megértésének legjobb módja az, ha összehasonlítjuk a szívbetegség kezelésével, ahol a sztatinok alacsony koleszterinszintű étrendet kísérnek.
9 méter a Biopharma jelenleg a larazotidot tanulmányozza 525 beteg III.fázisú vizsgálatában, több mint 100 helyszínen. A vizsgálat elsődleges végpontja a betegek által jelentett GI-tünetek változása 12 hét alatt a placebóhoz képest. Az értékelés a Celiakia beteg által jelentett Eredményeszközre támaszkodik,amelyet 9 méter Biopharma fejlesztett ki a II. Ezt a végpontot az amerikai Food and Drug Administration (FDA) állapította meg.
az FDA elismerte a larazotid kiváló biztonsági profilját is. Fázisú vizsgálatok ígéretes hatékonysági eredményei mellett hozzájárul a Temperato optimizmusához, miszerint a 9 méter 2022-ben képes lesz az FDA felülvizsgálatára, majd 2023-ig feltételes jóváhagyással piacra lépni.
Gellert arra ösztönzi a 9 méteres Biopharma, hogy a larazotidot a III.fázisba hozza, hogy a lisztérzékeny közösség a következő öt évben láthasson egy gyógyszert; amit Geller ígért, mióta a fiát először diagnosztizálták a betegséggel 2008-ban.
a coeliakia kezelésének jövője
bár a coeliakia első jóváhagyott kezelése hatalmas mérföldkő lenne, Geller megjegyzi, hogy “a tünetek kezelésére szolgáló gyógyszer egy dolog, de a cél a bélkárosodás csökkentése”.
ez a hangsúly néhány gyógyszer valamivel korábban mentén a fejlesztési folyamat. Az egyik ilyen cég, amelyet Geller választott ki, a Provention Bio PRV-015-e-ezt a II. fázisban tanulmányozzák a gluténmentes étrend kiegészítéseként.
ez az anti-interleukin-15 monoklonális antitest egy újratervezett terápia, amelyet eredetileg az Amgen fejlesztett ki rheumatoid arthritis. A coeliakia patofiziológiájában szerepet játszó citokinek gátlásával fejti ki hatását, ezért csökkenti a bélgyulladást.
egy másik példa, amelyet Geller említ, az ImmunogenX latiglutenáza (IMGX003), két glutén-specifikus enzim keveréke, amely gluténmentes étrenddel kombinálva csökkentette a lisztérzékenység tüneteinek súlyosságát, valamint a II.fázisú vizsgálatokban a bélnyálkahártya okozta sérülések elleni küzdelmet.
a következő lépés az immunválaszhoz vezető betegség kiváltó okának megoldása lenne. Ez olyan helyzetet teremthet, ahol a betegeknek egyáltalán nem kell betartaniuk a szigorú gluténmentes étrendet.
az egyik megközelítés lehet az immunrendszer tolerálása a glutén ellen, amelyet Geller a Szent Grálnak nevez, és megjegyzi, hogy az ipar nem adta fel annak ellenére, hogy az ImmusanT lisztérzékeny vakcina jelöltje tavaly kudarcot vallott. “Elegendő kutatási dollárral végül képesek leszünk megtalálni a Szent Grált” – zárja le Geller.