az őssejt terápia messzemenő ötlet volt, amely fokozatosan közelebb került több specialitás megvalósíthatóságához. De gyakran nem sikerült klinikailag életképes módon biztosítani, összhangban a helyes gyártási gyakorlattal (GMP) szabványok. Problémák vannak annak biztosításával, hogy a pluripotens sejtek megfelelően differenciálódjanak És szerveződjenek, hogy a betegek immunrendszere ne utasítsa el őket,és hogy a sejtek ne váljanak rákossá.
a nemzeti szem Intézet kutatócsoportja nemrégiben közzétett egy tanulmányt, amely arra utal, hogy kifejlesztettek egy módszert speciális őssejtek injektálására a sérült retina hámsejtek regenerálására előrehaladott, száraz, életkorral összefüggő makuladegenerációban (száraz AMD) szenvedő betegek szemében-és hogy készen áll az emberi klinikai vizsgálatokra.
“ha a klinikai vizsgálat előrehalad, ez lenne az első olyan őssejt-alapú terápia tesztelése, amely indukált pluripotens őssejtekből (iPSC) származik egy betegség kezelésére” – mondta Kapil Bharti, PhD, a nei szemészeti és őssejt-transzlációs kutatással foglalkozó osztályának vezetője, a tanulmány vezető szerzője.
a csapat CD34+ sejteket gyűjtött be 3 különböző AMD-ben szenvedő ember véréből, és indukált pluripotens őssejtekké (IPSC) változtatta őket. Ezekből a sejtekből létrehoztak egy IPSC-bankot, amelyen tesztelték és optimalizálták a sejtek funkcionális sejtekké történő differenciálására szolgáló módszereket, amelyek biztonságosan beilleszthetők a retina pigment epitheliájába (RPE).
ezek az RPE sejtek ezután egészségesen tartják a megmaradt fotoreceptorokat, lehetővé téve a betegek számára, hogy elméletileg fenntartsák látásukat. Ezután tesztelték azokat a módszereket, amelyeket klinikai minőségű gyártási módszerekké fejlesztettek ki, mind in vitro, mind in vivo.
az in vivo vizsgálatokhoz a sejteket egy biológiailag lebomló szubsztrátumra vetették, amely utánozza a szem kialakulását, majd patkány-és sertésmodellekbe helyezték őket egy erre a célra kifejlesztett speciális eszköz segítségével. A patkányok immunhiányos állapotban voltak, vagy rpe-diszfunkcióval összefüggő retina degenerációjuk volt, a sertések pedig lézer által kiváltott rpe-sérülést szenvedtek. A szubsztrát javította ezeknek a sejteknek az integrációját az állatok RPE-jébe.
a modelleket 10 héten át értékelték, ekkor a képalkotó vizsgálatok megerősítették, hogy a sejtek megfelelően integrálódtak az állatok RPE-jébe, és normál RPE-sejtként működtek. Az elektrofiziológiai felvételek normális aktivitást mutattak az átültetett sejtekben. A transzplantáció nélküli kontrollokban a fotoreceptorok meghaltak.
a kutatók megjegyezték, hogy a tízhetes gyártási folyamat drágává teheti a terápiát. Ennek ellenére kérelmet küldtek az Egyesült Államok Élelmiszer – és Gyógyszerügyi Hivatalához (FDA), hogy jóváhagyást kapjanak a technológia első emberi kísérleteire.
Bharti szerint még lehet remény a korábban kezeletlen AMD-ben szenvedő betegek számára.
“az indukált pluripotens őssejt (iPS) technológia több mint egy évtizede létezik” – mondta Bharti. “A sejtpótló terápiák valósággá válnak, és a közeljövőben általános gyakorlattá válnak.”
a “klinikai minőségű őssejtből származó retina pigment epithelium tapasz megmenti a retina degenerációját rágcsálókban és sertésekben” című tanulmányt a Science Translational Medicine online publikálta.