stamcelleterapi har været en vidtrækkende ide, der gradvist er vokset tættere på gennemførligheden for flere specialiteter. Men det har ofte været kort i at blive leveret på en klinisk levedygtig måde, i overensstemmelse med god fremstillingspraksis (GMP) standarder. Problemer med at sikre, at pluripotente celler differentierer og organiserer ordentligt, at patienternes immunsystem ikke afviser dem, og at cellerne ikke bliver kræftformede har været udbredt.
et team af efterforskere fra National Eye Institute offentliggjorde for nylig en undersøgelse, der antydede, at de har udviklet en metode til injektion af specialiserede stamceller til at regenerere beskadigede nethindepitelceller i øjnene hos patienter med avanceret tør aldersrelateret makuladegeneration (tør AMD)-og at den er klar til kliniske forsøg hos mennesker.
“hvis det kliniske forsøg bevæger sig fremad, ville det være den første nogensinde at teste en stamcellebaseret terapi afledt af inducerede pluripotente stamceller (iPSC) til behandling af en sygdom,” sagde Kapil Bharti, ph.d., leder af Nei-enheden Om okulær og Stamcelletranslationel forskning og hovedforfatter på undersøgelsen, i en erklæring.
holdet høstede CD34+ celler fra blod fra 3 forskellige humane patienter, der oplevede AMD, og forvandlede dem til inducerede pluripotente stamceller (iPSC ‘ er). De oprettede en bank af iPSC ‘ er fra disse celler, som de testede og optimerede metoder til at lokke cellerne til at differentiere til funktionelle celler, som det sikkert kunne indsættes i nethindepigmentepitel (RPE).
disse RPE-celler holder derefter de resterende fotoreceptorer sunde, så patienterne teoretisk kan bevare deres syn. De testede derefter de metoder, som de udviklede til at være kliniske fremstillingsmetoder, både in vitro og in vivo.
til in vivo-testene såede de cellerne på et biologisk nedbrydeligt substrat, der efterligner deres dannelse i øjet og derefter indsatte dem i rotte-og svinemodeller ved hjælp af et specialiseret værktøj udviklet til dette formål. Rotterne var immunkompromitterede eller havde RPE dysfunktionsassocieret retinal degeneration, og grisene havde en laserinduceret RPE-skade. Underlaget forbedrede integrationen af disse celler i dyrenes RPE.
modellerne blev vurderet i 10 uger, hvorefter billeddannelsesundersøgelser bekræftede, at cellerne var korrekt integreret i dyrenes RPE og fungerede som normale RPE-celler. Elektrofysiologiske optagelser viste normal aktivitet i de transplanterede celler. I kontroller uden transplantationer var fotoreceptorer døde.
efterforskere bemærkede, at den ti-ugers fremstillingsproces kan gøre terapien dyr. Ikke desto mindre blev der sendt en ansøgning til US Food and Drug Administration (FDA) for at modtage godkendelse til de første menneskelige forsøg med teknologien.
der kan være håb endnu, sagde Bharti, for tidligere ubehandlede patienter med AMD.
“induceret pluripotent stem (IPS) celleteknologi har eksisteret i over et årti,” sagde Bharti. “Celleudskiftningsterapier bliver en realitet og vil i den nærmeste fremtid blive en almindelig praksis.”
undersøgelsen “klinisk stamcelleafledt retinal pigmentepitelplaster redder retinal degeneration hos gnavere og svin” blev offentliggjort online i Science Translational Medicine.