FLT3は、造血幹/前駆細胞の生存と増殖に重要な役割を持つ受容体チロシンキナーゼです。 これは、急性骨髄性白血病（AML）患者の約1/3で、傍膜ドメインの内部タンデム重複（ITD）または通常キナーゼドメイン（KD）を含む点突然変異のいずれかによって 変異の両方のタイプは、構成的にFLT3を活性化します。 多くの研究では、FLT3/ITD変異を有するAML患者は、再発のために治癒率が低いことが示されています。 これはFLT3に対する活動のいくつかの小さい分子のチロシンのキナーゼ抑制剤(TKI)の開発をもたらしました。 これらの多くはまだ前臨床開発中であるが、いくつかは、再発AML患者における単剤療法として臨床第i相およびII相試験に入っている。 これらの試験におけるFLT3変異を有する患者は、臨床的反応を示しており、ほとんどの場合、末梢芽球の除去が、骨髄芽球の大幅な減少はまれである。 複数の調査はFLT3がほとんどの患者で首尾よく禁じられたことを示しました。 しかし、これらの試験では完全な寛解が達成されることはほとんどありませんでした。 BCR-ABL阻害剤に対する慢性骨髄性白血病（CML）患者の応答の違いは、FLT3阻害剤に対するFLT3変異AML患者と比較して、CMLにおける単一遺伝子疾患とamlにおける多 これにより、従来の化学療法と組み合わせたFLT3TKIの臨床試験が行われ、前臨床試験に基づく試験設計では、細胞傷害性応答を誘導する際にこれらの 再発および新たに診断されたFLT3変異体AML患者の両方において、いくつかの併用試験が進行中または計画されている。