FLT3 is een receptortyrosinekinase met een belangrijke rol bij de overleving en proliferatie van hematopoëtische stam/voorlopercellen. Het wordt gemuteerd in ongeveer 1/3 van scherpe myeloid leukemie (AML) patiënten, hetzij door interne duplicaties achter elkaar (ITD) van het juxtamembrane domein of door puntmutaties die gewoonlijk het kinasedomein (KD) impliceren. Beide typen mutatie activeren constitutief FLT3. Vele studies hebben aangetoond dat AML-patiënten met FLT3 / ITD-veranderingen slechte genezingspercentages hebben toe te schrijven aan terugval. Dit heeft geleid tot de ontwikkeling van een aantal kleine moleculetyrosinekinaseremmers (TKI) met activiteit tegen FLT3. Veel van deze zijn nog in preklinische ontwikkeling, maar verscheidene zijn klinische fase I en II onderzoeken als monotherapie bij patiënten met recidiverend AML ingegaan. Patiënten met FLT3-mutaties in deze studies hebben klinische responsen laten zien, meestal een klaring van perifere blasten, maar zelden belangrijke reducties van beenmergblasten. Verschillende studies hebben aangetoond dat FLT3 met succes werd geremd bij de meeste patiënten. In deze onderzoeken zijn echter zelden volledige remissies bereikt. Het verschil in responsen van chronische myeloïde leukemie (CML) patiënten op BCR-ABL-remmers in vergelijking met FLT3 mutant AML patiënten op FLT3-remmers kan reflecterend zijn voor de behandeling van een enkele genziekte in CML versus vermenigvuldig veranderde genziekte in AML. Dit heeft geleid tot klinisch testen van FLT3 TKI in combinatie met conventionele chemotherapie, met proefontwerpen die op preklinisch testen worden gebaseerd die synergetische gevolgen tussen deze agenten in het veroorzaken van cytotoxische reacties tonen. Verschillende combinatiestudies zijn gaande of gepland bij zowel recidiverende als nieuw gediagnosticeerde FLT3-mutant AML patiënten.