az FLT3 egy receptor tirozin-kináz, amely fontos szerepet játszik a hematopoietikus ős/progenitor sejtek túlélésében és proliferációjában. Az akut mieloid leukémia (AML) betegek körülbelül 1/3-ában mutálódik, akár a juxtamembrán domén belső tandem duplikációival (ITD), akár a kináz domént (KD) érintő pontmutációkkal. Mindkét típusú mutáció konstitutív módon aktiválja az FLT3-at. Számos tanulmány kimutatta, hogy az FLT3/ITD mutációkban szenvedő AML-betegek gyógyulási aránya gyenge a visszaesés miatt. Ez számos kis molekula kialakulásához vezetett tirozin-kináz inhibitorok (TKI) az FLT3 elleni aktivitással. Ezek közül sok még preklinikai fejlesztés alatt áll, de több klinikai fázisba került I. és II.vizsgálatok monoterápiaként relapszusos AML-ben szenvedő betegeknél. Ezekben a vizsgálatokban FLT3 mutációval rendelkező betegek klinikai válaszokat mutattak, leggyakrabban a perifériás blasztok kiürülését, de ritkán a csontvelő blasztok jelentős csökkenését. Számos tanulmány kimutatta, hogy az FLT3 a legtöbb betegnél sikeresen gátolt. Ezekben a kísérletekben azonban ritkán sikerült teljes remissziót elérni. A krónikus mieloid leukémia (CML) betegek BCR-ABL inhibitorokra adott válaszainak különbsége az FLT3 mutáns AML-betegekhez képest az FLT3 inhibitorokhoz viszonyítva tükrözheti egyetlen génbetegség kezelését CML-ben, szemben a többszörösen megváltozott génbetegséggel AML-ben. Ez az FLT3 TKI klinikai teszteléséhez vezetett hagyományos kemoterápiával kombinálva, preklinikai teszteken alapuló vizsgálati tervekkel, amelyek szinergikus hatásokat mutatnak ezen szerek között a citotoxikus válaszok kiváltásában. Számos kombinációs vizsgálat folyamatban van vagy tervezett mind a relapszusos, mind az újonnan diagnosztizált FLT3-mutáns AML betegeknél.