FLT3 jest receptorową kinazą tyrozynową o ważnej roli w przetrwaniu i proliferacji komórek macierzystych/progenitorowych krwiotwórczych. Jest mutowany u około 1/3 pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML), albo przez wewnętrzne duplikacje tandemowe (ITD) domeny zestawionej lub przez mutacje punktowe zwykle obejmujące domenę kinazy (KD). Oba typy mutacji konstytutywnie aktywują FLT3. Wiele badań wykazało, że pacjenci z AML z mutacjami FLT3 / ITD mają słabe wskaźniki wyleczenia z powodu nawrotu choroby. Doprowadziło to do opracowania szeregu małocząsteczkowych inhibitorów kinazy tyrozynowej (TKI) o aktywności przeciwko FLT3. Wiele z nich jest nadal w fazie badań przedklinicznych, ale kilka z nich weszło do badań klinicznych fazy I I II w monoterapii u pacjentów z nawrotową AML. Pacjenci z mutacjami FLT3 w tych badaniach wykazywali odpowiedź kliniczną, najczęściej usuwanie blastów obwodowych, ale rzadko znaczne zmniejszenie blastów szpiku kostnego. W kilku badaniach wykazano, że FLT3 skutecznie hamowano u większości pacjentów. Jednak w badaniach tych rzadko uzyskiwano całkowite remisje. Różnica w odpowiedzi pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (CML) na inhibitory BCR-ABL w porównaniu do pacjentów z zmutowaną AML FLT3 na inhibitory FLT3 może odzwierciedlać leczenie choroby pojedynczego genu w CML w porównaniu do choroby o wielokrotnie zmienionych genach w AML. Doprowadziło to do badań klinicznych FLT3 TKI w połączeniu z konwencjonalną chemioterapią, przy czym badania oparte na badaniach przedklinicznych wykazały synergistyczne działanie tych leków w indukowaniu odpowiedzi cytotoksycznych. W toku lub w planach jest kilka badań dotyczących leczenia skojarzonego zarówno u pacjentów z nawrotem choroby, jak i u pacjentów z nowo rozpoznaną AML z mutacją FLT3.