FLT3 on reseptorityrosiinikinaasi, jolla on tärkeä rooli hematopoieettisten kantasolujen/kantasolujen eloonjäämisessä ja proliferaatiossa. Se mutatoituu noin 1/3 akuuttia myelooista leukemiaa (AML) sairastavista potilaista joko jukstamembraani-domeenin sisäisillä tandem-kaksoiskappaleilla (ITD) tai kinaasi-domeenin (KD) pistemutaatioilla. Molemmat mutaatiotyypit aktivoivat konstitutiivisesti FLT3: a. Monet tutkimukset ovat osoittaneet, että AML-potilailla, joilla on FLT3/ITD-mutaatio, on huono paranemisnopeus uusiutumisen vuoksi. Tämä on johtanut useiden pienimolekyylisten tyrosiinikinaasin estäjien (TKI) kehittymiseen, joilla on aktiivisuutta FLT3: a vastaan. Monet näistä ovat edelleen prekliinisessä kehityksessä, mutta useat ovat osallistuneet kliinisiin faasin I ja II tutkimuksiin monoterapiana potilailla, joilla oli uusiutunut AML. Näissä tutkimuksissa potilailla, joilla oli FLT3-mutaatio, on todettu kliininen vaste, useimmiten perifeeristen blastien häviäminen, mutta harvoin merkittävää luuydinblastien vähenemistä. Useat tutkimukset ovat osoittaneet, että FLT3 estettiin onnistuneesti useimmilla potilailla. Näissä oikeudenkäynneissä on kuitenkin harvoin päästy täydelliseen uusintaan. Kroonista myelooista leukemiaa (KML) sairastavien potilaiden vasteiden ero BCR-ABL: n estäjiin verrattuna FLT3-mutanttia AML: ää sairastavien potilaiden vasteeseen FLT3: n estäjiin saattaa johtua yhden geenin taudin hoitamisesta KML: ssa verrattuna moninkertaistuneeseen geenimuutokseen AML: ssä. Tämä on johtanut FLT3 TKI: n kliiniseen testaukseen yhdistettynä tavanomaiseen solunsalpaajahoitoon, ja prekliiniseen testaukseen perustuvat tutkimukset osoittavat näiden lääkeaineiden synergistiset vaikutukset sytotoksisten vasteiden indusoinnissa. Useita yhdistelmätutkimuksia on meneillään tai suunnitteilla sekä relapsoiduilla että vasta diagnosoiduilla FLT3-mutanttisilla AML-potilailla.